文章核心观点 - 公司公布候选药物DNL343的II/III期试验Regimen G分析结果令人失望，且其他在研药物也有进展不顺情况，当前公司Zacks评级为卖出 [1][6][12] DNL343试验情况 - HEALEY平台试验评估eIF2B激动剂DNL343治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），DNL343是靶向eIF2B的新型小分子ALS治疗候选药物 [1] - 该试验中186名接受DNL343治疗参与者与139名接受安慰剂参与者对比，结果显示未达到减缓疾病进展的主要疗效终点，关键次要终点在活性组和安慰剂组24周时也无统计学差异 [3][4] - DNL343耐受性良好，公司将在2025年晚些时候报告更多数据并评估后确定下一步计划 [5] 公司股价表现 - 过去六个月公司股价下跌6.5%，行业下跌6.4% [2] 其他在研药物进展 - 与赛诺菲合作开发的SAR443820/DNL788，评估其对多发性硬化症患者血清神经丝轻链水平的K2 II期研究因未达主要和关键次要终点而终止，此前治疗ALS的II期研究也因未达主要终点被赛诺菲终止 [6][8] - 与赛诺菲合作开发的SAR443122/DNL758（eclitasertib）正由赛诺菲进行治疗溃疡性结肠炎的II期研究 [8] - 公司全资项目DNL310或tividenofusp alfa正开发用于治疗MPS II（亨特综合征） [9] - 公司近期启动BIIB122（DNL151）全球中期研究BEACON给药，该药物正评估用于LRRK2相关帕金森病，IIa期研究将评估约50名患者安全性和生物标志物，还在与百健合作的全球IIb期LUMA研究中评估用于早期帕金森病患者 [9][10] 公司评级与推荐股票 - 公司目前Zacks评级为4（卖出） [12] - 生物技术板块中评级更好的股票是Immunocore Holdings plc（IMCR），Zacks评级为1（强力买入），过去60天其2024年和2025年每股亏损预估均收窄，过去四个季度平均意外率为25.57% [12][13]