文章核心观点 CAMP4 Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，2024年是变革性的一年，成功进行了IPO，进入2025年发展势头强劲，有望推进管线开发并实现关键里程碑，尤其CMP - CPS - 001项目进展顺利，预计2025年下半年公布MAD安全性和关键生物标志物数据，可能在2026年推进至注册性2/3期试验 [1][2] 2024关键亮点 - 完成CMP - CPS - 001治疗尿素循环障碍（UCDs）的1期单剂量递增（SAD）部分研究，安全性结果良好，前两个多剂量递增（MAD）队列完成给药，第3队列已开始给药，预计2025年下半年公布MAD安全性和关键研究生物标志物数据 [4][5] - 完成682万股普通股的首次公开募股，每股发行价11美元，总收益约7500万美元，承销商部分行使超额配售权后，总发行收益达8210万美元 [5] - CMP - CPS - 001获FDA授予治疗UCDs的罕见儿科疾病指定和孤儿药指定 [5] - 公司被纳入罗素2000指数 [4][9] - 启动针对帕金森病（PD）的GBA1 regRNA新发现项目 [4][9] - 公司将于1月15日下午3:45 PST在第43届摩根大通医疗保健大会上发表演讲 [4] 2025预期里程碑 - 与BioMarin Pharmaceutical达成战略研究合作协议，BioMarin有权选择CAMP4的RAP平台确定的两个靶点推进临床开发 [9] - 2025年下半年公布健康志愿者的MAD安全性、药代动力学和关键药效学生物标志物数据 [9] - 启动针对SYNGAP1突变引起的神经发育障碍的主要反义寡核苷酸（ASO）候选药物的GLP毒性研究 [9] - 推进针对GBA1 regRNA的新发现项目，以增加基因表达治疗由GBA1突变引起的PD，有望应用于散发性PD [9] - 公司将专注于扩大战略合作伙伴关系，以最大化其RAP平台的价值 [9] 公司简介 CAMP4正在为广泛的罕见和常见遗传疾病开发疾病修饰疗法，通过靶向regRNAs实现靶向基因上调，其专有的RAP平台可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选药物，针对单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因的regRNAs，这类疾病超1200种 [7]