公司动态 - Solid Biosciences宣布其新型基因疗法SGT-212获得FDA的IND批准，用于治疗弗里德赖希共济失调症（FA）[1] - SGT-212是唯一一种针对FA的中枢神经系统和心脏症状的全长frataxin替代基因疗法候选药物[1] - 公司计划在2025年下半年启动SGT-212的1b期临床试验，预计将招募非行走和行走的成年FA患者[3] - 公司将于2025年1月8日举行电话会议，讨论IND批准及其他公司更新[5] 产品与技术 - SGT-212采用双重给药途径，通过静脉注射和直接小脑齿状核注射，旨在同时治疗FA的神经系统和心脏症状[1][2] - SGT-212通过AAV载体递送全长frataxin，旨在恢复神经元和心肌细胞中的frataxin水平，从而修复线粒体功能障碍[7] - 临床前研究显示，SGT-212在小鼠模型中显著恢复了神经功能并逆转了心脏病变[3] 行业背景 - 弗里德赖希共济失调症（FA）是一种遗传性、多系统退行性疾病，主要影响神经系统和心脏功能，目前尚无治愈或阻止疾病进展的治疗方法[10] - FA在美国影响约5000人，在欧洲影响约15000人[10] - 弗里德赖希共济失调研究联盟（FARA）致力于通过研究治愈FA，支持基础研究、转化研究、药物开发和临床试验[11] 合作伙伴与研发支持 - SGT-212由FA212 LLC、宾夕法尼亚大学和Solid Biosciences共同开发[8] - 宾夕法尼亚大学的Wilson实验室获得了FA212 LLC的资助，并持有FA212 LLC的股权[9] - 公司与FARA、FA患者社区、FA212 LLC、宾夕法尼亚大学等合作伙伴共同推动了SGT-212的研发[4]