文章核心观点 - 公司公布BEACON 1b/2a期研究初步积极数据，显示briquilimab治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）有快速持久疗效和良好安全性，支持2025年下半年启动CSU注册项目 [2][17] 公司与药物介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病 [20] - briquilimab是靶向无糖基化单克隆抗体，可阻断干细胞因子与c-Kit结合，抑制受体信号传导，通过凋亡耗竭肥大细胞，治疗慢性荨麻疹和哮喘等疾病 [20] 研究设计 - BEACON是随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期试验，评估皮下注射briquilimab治疗中重度CSU成年患者的效果，主要终点是安全性和耐受性，次要终点关注临床活性和药代动力学/药效学 [4] - 主要通过7天荨麻疹活动评分（UAS7）评估临床活性，范围0 - 42分 [4] 研究数据 患者情况 - 截至2024年12月31日，49名参与者完成至少12周随访，各剂量组和安慰剂组患者UAS7基线评分显示疾病负担高 [5] UAS7变化 - 120mg及以上多剂量方案12周时UAS7较基线平均变化超 -25分，240mg单剂量组8周时平均变化 -26.6分 [6] 临床反应 - 各治疗剂量组患者均实现完全缓解（UAS7 = 0），240mg单剂量组所有患者8周时维持完全缓解 [6] - 120mg和180mg剂量组首次给药后临床反应可持续4 - 6周，240mg剂量组可持续8 - 12周 [6] 单剂量8周评估 | | 240 mg单剂量（N=3） | 安慰剂（N=12） | | --- | --- | --- | | 基线平均UAS7（SD） | 26.6​ (10.9) | 28.6 (9.4) | | 8周平均变化 | -26.6 | -12.4 | | 与安慰剂平均差异 | -14.2 | - | | UAS7 ≤6（控制良好） | 100% | 25% | | UAS7=0（完全缓解） | 100% | 17% | [8] Q8W剂量12周评估 | | 80mg Q8W（N=6） | 120 mg Q8W（N=4） | 180mg Q8W（N=7） | 安慰剂（N=12） | | --- | --- | --- | --- | --- | | 基线平均UAS7（SD） | 31.0 (7.9) | 27.0 (7.5) | 26.5 (8.0) | 28.6 (9.4) | | 12周平均变化 | -9.3 | -27.2 | -13.2 | -9.2 | | 与安慰剂平均差异 | -0.1 | -18.0 | -4.0 | - | | UAS7 ≤6（控制良好） | 33% | 75% | 43% | 8% | | UAS7=0（完全缓解） | 17% | 50% | 29% | 8% | [10] Q12W剂量16周评估 | | 120 mg Q12W（N=4） | 180mg Q12W（N=7） | 安慰剂（N=12） | | --- | --- | --- | --- | | 基线平均UAS7（SD） | 28.8 (10.6)​ | 27.8 (7.8) | 28.6 (9.4) | | 16周平均变化 | -29.8 | -21.7 | -10.1 | | 与安慰剂平均差异 | -19.7 | -11.6 | - | | UAS7 ≤6（控制良好） | 75% | 57% | 25% | | UAS7=0（完全缓解） | 50% | 57% | 17% | [12] 血清类胰蛋白酶变化 - 各队列参与者基线血清类胰蛋白酶均值在正常范围内，第1周评估时即观察到显著降低，与临床反应相关 [13] - 180mg Q8W队列第2周86%（6/7）参与者、240mg单剂量组第1周100%（3/3）参与者类胰蛋白酶水平降至定量下限以下 [13] 安全性 - briquilimab耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性，与c-Kit阻断相关的安全事件罕见且多为低级别，多数在重复给药时缓解 [14] - 给药后中性粒细胞计数可预测性下降，一般在下次给药前恢复，与发热或感染无关，有1例有特发性中性粒细胞减少症和血小板减少症病史的参与者出现3级中性粒细胞减少症事件 [14] 后续计划 - 继续对研究患者给药并评估安全性/耐受性和临床活性，启动慢性荨麻疹开放标签扩展研究，将BEACON患者过渡至180mg Q8W剂量 [15] - 提交另外两个BEACON队列（240mg Q8W和240mg诱导剂量后180mg Q8W）进行监管审查 [15] - 预计2025年下半年启动CSU注册项目的2b期研究，最终剂量选择将参考开放标签扩展研究和其他BEACON队列数据，这些数据预计2025年年中公布 [16] 会议信息 - 公司将于美国东部时间今天上午8点举办电话会议和网络研讨会，包括BEACON研究美国首席研究员发言，随后有管理层问答环节，网络研讨会链接及演示幻灯片可在指定位置查看 [18] 联系方式 - 投资者联系Alex Gray（650 - 549 - 1454，agray@jaspertherapeutics.com）和Joyce Allaire（617 - 435 - 6602，jallaire@lifesciadvisors.com） [23][24] - 媒体联系Lauren Walker（646 - 564 - 2156，lbarbiero@realchemistry.com） [24]