文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予Denali Therapeutics公司的tividenofusp alfa（DNL310）治疗亨特综合征（MPS II）的突破性疗法认定，公司预计2025年初提交生物制品许可申请（BLA） [1] 公司动态 - 公司宣布FDA授予tividenofusp alfa治疗亨特综合征的突破性疗法认定，此前已获快速通道认定、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，预计2025年初提交BLA进行加速审批途径的监管审查 [1] - 公司首席医学官表示FDA突破性疗法认定是tividenofusp alfa开发的重要成就，1/2期开放标签研究数据显示有前景的结果，期待与FDA合作尽快为患者带来有效疗法 [2] 行业背景 - 亨特综合征是一种罕见遗传病，影响超2000人，主要是男性，由IDS基因突变导致IDS酶缺乏，症状约2岁开始出现，现有标准治疗酶替代疗法不能解决认知和行为症状，全面治疗该疾病的疗法是未满足的需求 [3] 产品信息 - tividenofusp alfa由IDS与公司专有酶运输载体（ETV）融合而成，旨在解决亨特综合征的行为、认知和身体症状，此前已获FDA快速通道认定和欧洲药品管理局优先药物认定，是研究性药物，安全性和有效性尚未确立 [4] 公司概况 - Denali Therapeutics是一家生物制药公司，开发旨在穿越血脑屏障治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积病的候选产品组合，通过评估遗传验证靶点、设计血脑屏障运输和利用生物标志物指导开发来寻求新疗法，总部位于南旧金山 [5][6]