文章核心观点 - 公司为实现价值驱动里程碑做准备，安那霉素有望成为治疗急性髓系白血病（AML）的变革性资产，为公司创造显著价值，获批门槛低，股东潜在回报高 [2] 临床开发进展 复发或难治性急性髓系白血病（AML） - 公司推进安那霉素与阿糖胞苷联合用药至3期关键试验，用于治疗诱导治疗后复发或难治的AML患者，“MIRACLE”试验将在全球开展 [3] - “MIRACLE”试验采用适应性设计，前75 - 90名受试者在A部分随机分组，分别接受高剂量阿糖胞苷联合安慰剂、190mg/m²安那霉素或230mg/m²安那霉素，预计2025年下半年达到首次揭盲（45名受试者），2026年上半年进行第二次揭盲 [4] - 试验B部分约244名受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或加最佳剂量安那霉素，最佳剂量将根据安全性、药代动力学和疗效综合选择 [5] 软组织肉瘤（STS）肺转移 - 公司完成美国1B/2期临床试验2期部分的受试者招募，评估安那霉素单药治疗软组织肉瘤肺转移，研究数据库已锁定，临床研究报告预计2025年初完成并详细发布 [8] 重要开发计划亮点 安那霉素AML开发计划预期里程碑 - 2025年1 - 3季度更新“MIRACLE”试验站点选择/各国批准情况 [12] - 2025年1季度“MIRACLE”试验首例受试者入组并接受治疗 [12] - 2025年更新“MIRACLE”试验招募情况 [12] - 2025年下半年数据读出（n = 45），进行非盲疗效/安全性审查 [12] - 2025年下半年 - 2026年数据读出（n = 45）对监管途径的影响及招募更新 [12] - 2026年上半年中期疗效和安全性数据（n = ~75 - 90）非盲并确定“MIRACLE”试验最佳剂量 [12] - 2027年开始“MIRACLE2”试验三线受试者入组，二线受试者入组结束 [12] - 2028年“MIRACLE”试验二线受试者主要疗效数据出炉，开始提交滚动新药申请（NDA）以加速获批 [12] 安那霉素STS肺转移开发计划预期里程碑 - 安那霉素获FDA治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定，以及治疗软组织肉瘤的孤儿药认定，还获欧洲药品管理局（EMA）治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定 [9] 公司其他研发项目 - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，目标是治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [15] - 公司还参与了一系列抗代谢物的开发，包括WP1122，用于潜在治疗致病性病毒及某些癌症适应症 [15]