公司动态 - Neurocrine Biosciences 宣布发表一篇关于传统治疗经典先天性肾上腺增生症（CAH）挑战的综述文章，探讨了引入非糖皮质激素（GC）机制治疗该疾病的潜在益处 [1] - 公司首席医疗官 Eiry W Roberts 博士指出，长期高剂量糖皮质激素治疗可能导致严重的心血管、代谢和骨骼并发症，并对患者的心理健康和生活质量产生负面影响 [3] - Neurocrine Biosciences 是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为未得到充分解决的神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的治疗方法 [17] 产品信息 - CRENESSITY™（crinecerfont）是 FDA 批准的首个也是唯一一个经典 CAH 治疗药物，可直接减少过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和下游肾上腺雄激素的产生，从而实现糖皮质激素剂量减少 [4] - CRENESSITY 是一种强效、选择性口服促肾上腺皮质激素释放因子 1 型受体（CRF1）拮抗剂，通过非糖皮质激素机制减少和控制过量的 ACTH 和肾上腺雄激素 [9] - CRENESSITY 有胶囊和口服溶液两种剂型，胶囊有 50 mg 和 100 mg 两种剂量，口服溶液为 50 mg/mL 强度 [10] 行业趋势 - 经典 CAH 的治疗传统上需要高剂量糖皮质激素，这可能导致严重的并发症，凸显了对创新新疗法的未满足需求 [3] - 非糖皮质激素机制治疗 CAH 可能实现对过量 ACTH 和雄激素的控制，而无需高剂量糖皮质激素，从而减少终身相关并发症 [7] - 大约 95% 的 CAH 病例是由 CYP21A2 基因变异引起的，导致 21-羟化酶（21-OH）缺乏，严重缺乏这种酶会导致肾上腺无法产生足够的皮质醇，约 75% 的病例中醛固酮也会不足 [5] 临床研究 - 临床研究数据表明，使用 CRENESSITY 降低肾上腺雄激素水平可以实现更低、更生理性的糖皮质激素剂量来替代缺失的皮质醇 [9] - 对于 18 岁及以上的成年人，推荐剂量为 100 mg，每日两次，随餐口服；对于 4 至 17 岁、体重小于 55 kg 的儿科患者，推荐剂量基于体重，每日两次，随餐口服；对于体重超过 55 kg 的儿科患者，推荐剂量为 100 mg，每日两次，随餐口服 [10]