公司动态 - Solid Biosciences Inc (SLDB) 宣布其新型AAV基因疗法候选药物SGT-212的IND申请已获FDA批准 用于治疗弗里德赖希共济失调症(FA) [1] - SGT-212是唯一针对FA心脏表现的全长frataxin替代基因疗法候选药物 [1] - 公司计划在2025年下半年启动SGT-212的Ib期临床试验 评估静脉注射和直接齿状核注射的安全性和耐受性 [3] - SGT-212采用双途径给药方式 可直接将药物递送至心脏和小脑 有望治疗FA最显著的症状 [4] 市场反应 - 消息公布后 公司股价在1月7日盘后交易中上涨17.4% 并在1月8日盘前交易中继续上涨 [2] - 过去一年 Solid Biosciences股价下跌51.4% 而行业整体下跌15.7% [2] 竞争格局 - Biogen (BIIB) 目前销售首个获批的FA治疗药物Skyclarys 该药物于2023年获FDA批准 2024年2月获欧洲批准 [7] - Biogen通过2023年9月收购Reata Pharmaceuticals获得Skyclarys [7] - Skyclarys在美国和欧盟的上市进展顺利 全球需求不断增长 [8] - Larimar Therapeutics (LRMR) 正在开发其主导管线候选药物nomlabofusp (CTI-1601) 作为FA的潜在治疗方法 [8] - Larimar计划在2025年下半年提交nomlabofusp的生物制品许可申请 [8] - nomlabofusp有望成为首个用于FA患者的frataxin蛋白替代疗法 [9]