文章核心观点 公司为临床阶段生物技术公司，致力于利用小胶质细胞治疗神经退行性疾病，2024年取得多项成果，2025年有明确里程碑计划，有望为患者带来变革性疗法 [1][2][9] 2024年关键成就 伊鲁扎内巴特（Iluzanebart） - 与美国食品药品监督管理局（FDA）进行C类会议后宣布临床开发策略更新，FDA表示愿意考虑伊鲁扎内巴特在成人发病的白质脑病伴轴突球状体和色素性胶质细胞病（ALSP）中的加速批准途径 [6] - IGNITE 2期临床试验完成20名患者入组，超过最初计划的15名患者 [6] - 在ALSP的ILLUMINATE自然史研究中入组超过50名参与者，研究结果为磁共振成像（MRI）和神经丝轻链（NfL）生物标志物提供关键见解，提升对ALSP疾病病理生理学和进展的理解 [6] VG - 3927 - 正在进行的1期临床试验在健康志愿者中报告中期数据，显示其安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征支持继续临床开发，并启动阿尔茨海默病（AD）队列给药，探索单剂量后生物标志物反应 [6] - FDA基于公司完整回复解除VG - 3927 1期临床试验部分临床搁置 [6] - 在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上展示小分子TREM2激动剂项目新临床前数据，凸显与抗体TREM2激动剂不同作用机制 [6] 公司层面 - 获得赛诺菲4000万美元战略投资，用于资助研发活动，同时授予赛诺菲小分子TREM2激动剂项目独家许可等权利的优先谈判权（ROFN） [2][5][7] - 任命Petra Kaufmann医学博士为首席医疗官，领导公司临床、监管和患者宣传工作 [7] 2025年里程碑 - 计划在2025年第一季度报告VG - 3927 1期临床试验数据，包括健康志愿者单剂量和多剂量递增数据、AD患者单队列数据和老年患者队列数据，用于为后续更大规模AD试验开发策略提供信息 [1][12] - 计划在2025年第二季度完成IGNITE 2期临床试验最终分析，涵盖所有接受20mg/kg或40mg/kg伊鲁扎内巴特治疗12个月的患者，公司将寻求伊鲁扎内巴特在ALSP中的加速批准途径，并在报告最终分析时分享进展更新 [1][12] 公司简介 公司是临床阶段生物技术公司，专注通过恢复小胶质细胞功能开发治疗罕见和常见神经退行性疾病的疗法，主要候选药物伊鲁扎内巴特针对ALSP，VG - 3927针对AD [10]