文章核心观点 - 强生公司宣布nipocalimab生物制品许可申请（BLA）获美国FDA优先审评指定用于治疗抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）患者，该申请得到3期Vivacity - MG3研究结果支持，若获批nipocalimab有望为gMG患者提供新治疗选择 [1] 关于全身型重症肌无力（gMG） - gMG是一种慢性、终身、罕见的自身抗体驱动疾病，全球约70万患者受影响，美国约10万患者，目前无法治愈 [1][2] - 约10 - 15%新诊断MG病例为青少年患者，美国儿科MG病例中超65%为女孩，初始症状多为眼部症状，超85%病例会发展为gMG，表现为骨骼肌无力 [2] - 脆弱gMG人群（如儿科患者）治疗选择有限，美国青少年gMG患者目前SOC治疗方案多从成人试验外推而来，除对症治疗外无获批FcRn阻滞剂 [2] 关于3期Vivacity - MG3研究 - 该研究（NCT04951622）旨在评估在需求未满足的慢性gMG疾病中持续给药的疗效和安全性，入组199例对SOC治疗反应不足（MG - ADL≥6）的成年gMG患者，其中153例抗体阳性 [4] - 随机分组为nipocalimab加SOC（30mg/kg静脉负荷剂量，随后每两周15mg/kg）或安慰剂加SOC，基线人口统计学特征在两组间平衡（nipocalimab组77例，安慰剂组76例） [4] - 主要终点是抗体阳性患者在第22、23和24周时MG - ADL评分较基线的平均变化，关键次要终点包括QMG评分变化，长期安全性和有效性在正在进行的开放标签扩展（OLE）阶段进一步评估 [4] 关于nipocalimab - nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，旨在高亲和力结合并阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，可能不影响其他免疫功能，可用于多种自身抗体相关疾病 [5] - 该药物获FDA和EMA多项关键指定，包括美国FDA快速通道指定、孤儿药资格、突破性疗法指定、优先审评，以及欧盟EMA孤儿药产品指定 [9] 关于强生公司 - 强生公司认为健康是一切，凭借医疗创新实力致力于预防、治疗和治愈复杂疾病，通过创新药物和医疗技术业务在医疗保健解决方案全领域进行创新 [6]