文章核心观点 - 公司宣布其候选药物获FDA突破性疗法认定，近期有多项管线进展，同时公司股票评级及有推荐股票 [1][6][13] 药物进展 tividenofusp alfa（DNL310） - FDA授予tividenofusp alfa突破性疗法认定用于治疗亨特综合征 [1] - 该认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病药物的开发和审查，当有证据表明研究药物在至少一个临床显著终点上可能比现有疗法有实质性改善时通常会授予 [2] - 开放标签I/II期研究数据显示有积极结果，该认定将使公司获得更深入的FDA指导及滚动和优先审评资格 [3] - 2021年获FDA快速通道认定，2022年获欧洲药品管理局优先药物认定，2024年9月宣布与FDA会议成功，为提交生物制品许可申请提供路径 [4] - 公司预计2025年初提交BLA以通过加速批准途径进行监管审查 [5] BIIB122（DNL151） - 公司启动了BIIB122的全球中期BEACON研究，该药物是LRRK2抑制剂，用于评估LRRK2相关帕金森病患者 [6] - IIa期研究将评估约50名有LRRK2致病突变的帕金森病患者每日口服BIIB122的安全性和生物标志物 [8] - BIIB122还在与百健合作的全球IIb期LUMA研究中评估，该研究预计招募约640名早期帕金森病患者 [8][9] DNL343 - 公司宣布DNL343在II/III期HEALEY ALS平台试验Regimen G分析中的顶线结果令人失望，该试验评估其治疗肌萎缩侧索硬化症的效果 [9] - 研究未达到减缓疾病进展的主要疗效终点，关键次要终点在活性组和安慰剂组之间在第24周也无统计学差异 [10] SAR443820/DNL788 - 合作伙伴赛诺菲基于II期HIMALAYA研究未达到主要终点的结果，停止了SAR443820/DNL788治疗ALS的开发 [11] - 赛诺菲告知公司，评估SAR443820/DNL788对多发性硬化症患者血清神经丝轻链水平安全性和有效性的II期研究因未达到主要和关键次要终点而停止 [12] 股票相关 公司股票表现 - 过去六个月公司股价下跌1.9%，行业下跌8.3% [1] 公司股票评级 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [13] 推荐股票 - 生物技术领域排名更好的股票是Halozyme Therapeutics，目前Zacks排名为1（强力买入） [13] - 过去90天，Halozyme Therapeutics 2024年每股收益预期从3.95美元提高到4.07美元，2025年从4.73美元提高到4.81美元 [13] - 该公司在过去四个季度中有三次盈利超预期，一次符合预期，平均惊喜率为14.86% [14]