文章核心观点 - 临床阶段精准肿瘤学公司Aptose Biosciences宣布在TUSCANY 1/2期研究中对首批患者使用tuspetinib、venetoclax和azacitidine三联疗法治疗新诊断急性髓系白血病，该疗法有望为患者带来高缓解率和更长生存期 [1][3] 公司动态 - 公司宣布在TUSCANY 1/2期研究中对首批新诊断急性髓系白血病患者使用tuspetinib、venetoclax和azacitidine作为一线三联疗法给药 [1] 疗法优势 - tuspetinib为基础的TUS+VEN+AZA三联疗法目标是为新诊断AML患者创造更好的一线疗法，在不同AML人群中有效、持久且耐受性良好 [2] - 早期APTIVATE试验显示TUS单药及TUS+VEN联合疗法在不同复发或难治性AML人群中安全性良好且活性广泛，对多种基因突变患者均有响应 [2] - TUS为每日一次口服药，TUS+VEN+AZA三联疗法有潜力以不依赖突变的方式治疗更多AML患者，而非仅针对少数亚群 [2] - TUS+VEN+AZA三联疗法有望为新诊断AML患者带来高缓解率和更长生存期，同时避免其他药物的毒性，扩大三联疗法适用范围 [3] 研究设计 - TUSCANY三联1/2期研究旨在测试TUS与标准剂量azacitidine和venetoclax联合用于不适合接受诱导化疗的AML患者的不同剂量和给药方案 [4] - TUS将以28天为周期给药，起始剂量为每日40mg，每个剂量水平安全审查后计划进行剂量递增 [4] - 多个美国研究点正在招募TUSCANY试验患者，预计到2025年中晚期招募18 - 24名患者 [4] 公司介绍 - Aptose Biosciences是临床阶段生物技术公司，致力于开发满足肿瘤学未满足医疗需求的精准药物，初期专注血液学 [6] - 公司临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib在复发或难治性急性髓系白血病患者单药及联合治疗中显示活性，正开发为新诊断AML一线三联疗法 [6]