核心观点 - 4D Molecular Therapeutics 宣布了其4D-150在糖尿病性黄斑水肿（DME）中的SPECTRA临床试验第一部分的中期数据，显示出积极的临床活性和安全性 [1] - 4D-150有望成为治疗DME的潜在变革性疗法，能够通过单次注射提供多年的持续VEGF抑制，减少患者频繁注射的需求 [2] - 公司与FDA就4D-150在DME中的注册路径达成一致，计划进行单次III期临床试验作为BLA提交的基础 [4][7] 临床试验设计与中期数据 - 4D-150在DME患者中表现出良好的耐受性，未观察到眼内炎症 [4] - 3E10 vg/eye剂量组显示出显著的临床活性，最佳矫正视力（BCVA）持续增加+8.4个字母，中央视网膜厚度（CST）减少-194 µm [4] - 3E10 vg/eye剂量组相比1E10 vg/eye剂量组减少了61%的注射负担，相比预期的aflibercept 2mg Q8W减少了86% [4] - 3E10 vg/eye剂量组平均每名患者仅需0.6次补充注射，而1E10 vg/eye剂量组为1.4次，预期aflibercept 2mg Q8W为4.0次 [5] 4D-150的潜在市场影响 - 4D-150有望成为治疗DME的潜在骨干疗法，通过单次注射提供多年的持续VEGF抑制 [8] - DME在美国约有100万患者，4D-150的批准可能显著减少频繁注射的需求，改善患者依从性和疾病管理 [2][9] 公司背景与研发平台 - 4D Molecular Therapeutics 是一家专注于遗传药物的生物技术公司，致力于通过其专有的治疗载体进化平台开发定制化载体 [10][11] - 4D-150是公司的主要项目，旨在通过单次注射提供多年的持续VEGF抑制，适用于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和DME [8][11] 下一步计划 - 公司计划在2025年2月10日的公司网络直播中介绍DME开发的下一步计划 [10] - 预计在2025年中期科学会议上更新52周的中期数据 [10]