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4DMT Focuses Pipeline to Prioritize 4D-150 in Wet AMD & DME and 4D-710 in CF and Extends Cash Runway
FDMT4D Molecular Therapeutics(FDMT) GlobeNewswire·2025-01-10 21:00

公司战略与管线更新 - 公司宣布战略聚焦的管线更新,包括4FRONT计划的第三阶段更新、初步4FRONT指导以及更新的现金跑道指导 [1] - 公司优先推进两个具有最强临床概念验证的产品候选者:4D-150用于湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME),以及4D-710用于囊性纤维化(CF) [5] - 公司决定终止早期罕见病临床项目4D-110和4D-125的开发,并暂停对新临床前产品候选者的投资 [10] 眼科项目进展 - 4D-150是一种潜在的基础疗法,旨在通过单次玻璃体内注射提供多年持续的抗VEGF(aflibercept和抗VEGF-C)递送,用于治疗wet AMD和DME [3] - 4D-150的4FRONT-1和4FRONT-2试验分别计划于2025年第一季度和第三季度启动,主要终点52周数据预计在2027年下半年公布 [5] - 4D-150的PRISM临床试验正在进行长期随访,52周中期数据将于2025年2月8日公布 [6] 肺病项目进展 - 4D-710是首个已知的AAV载体,成功在CF患者肺部递送并表达CFTR转基因,计划在2025年上半年完成第一阶段入组,并在2025年中期向FDA提交关键试验提案 [8] - 4D-710的AEROW试验已完成入组,中期数据更新预计在2025年中期公布 [13] 财务更新 - 公司更新了财务指导,截至2024年12月31日,未经审计的现金、现金等价物和可交易证券为5.06亿美元,预计可支持运营至2028年 [14] - 现金跑道包括4FRONT-1和4FRONT-2第三阶段临床试验的全面执行和52周数据,以及DME和CF的早期开发 [14] 公司背景 - 4DMT是一家专注于眼科和肺病领域大市场疾病的晚期生物技术公司,拥有专有的治疗载体进化平台,结合定向进化和约10亿个合成AAV衣壳衍生序列 [15] - 公司的主要项目4D-150和4D-710分别针对wet AMD/DME和CF,均处于临床或临床前开发阶段 [15]