文章核心观点 - 2024年Insmed公司表现出色，ARIKAYCE全球营收超预期，未来临床和商业催化剂有望使公司服务患者数量大幅增加，公司还介绍了各项目进展及2025年展望 [1][2] 2024年ARIKAYCE全球营收情况 - 2024年ARIKAYCE全球未经审计净产品销售额约3.637亿美元，较2023年增长19%，各地区均有增长，其中美国2.548亿美元，增长14%；日本8770万美元，增长33%；欧洲2120万美元，增长39% [1][3] 各项目进展及预期里程碑 ARIKAYCE - 预计2025年全球营收在4.05 - 4.25亿美元，同比增长11% - 17% [6] - ENCORE试验已完成425名新诊断或复发性MAC肺病患者入组，预计2026年第一季度公布顶线数据，2026年晚些时候提交sNDA [6] Brensocatib - 2024年12月已向FDA提交支气管扩张症新药申请，若获优先审评并获批，预计2025年第三季度在美国上市 [1][6] - 计划2025年在欧盟、英国和日本提交监管申请，获批后预计2026年商业推出 [6] - 慢性鼻窦炎无鼻息肉的2b期BiRCh试验已完成近70%目标入组，预计2025年底前公布顶线数据 [6] - 2024年12月开始化脓性汗腺炎2期CEDAR试验首位参与者随机化 [6] TPIP - 将在2025年1月29日至2月1日的肺动脉高压研究学会年会上展示在PH - ILD的2期研究完整数据，并计划2025年下半年启动3期研究 [6] - 肺动脉高压2期研究已完成102名患者入组，预计2025年年中公布顶线数据 [6] 基因疗法 - 针对杜氏肌营养不良症的首款基因疗法INS1201的IND申请于2024年12月获FDA批准，计划2025年上半年开始临床试验 [6] 临床前项目 - 有超30个临床前项目在研，有望成为一流疗法，预计早期研究项目支出占比低于20% [6] 公司相关介绍 - Insmed是一家以患者为中心的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法，改善重症患者生活，其先进项目集中在肺部和炎症疾病领域，早期研究项目涵盖多种技术和模式 [26] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办公室和研究地点，曾连续四年被评为科学类最佳雇主 [27] 会议信息 - 公司首席执行官Will Lewis将于2025年1月13日下午3点PT（下午6点ET）在第43届摩根大通医疗保健会议上发表演讲，演讲将在公司网站进行直播和回放 [1][4] 药品相关信息 ARIKAYCE - 在美国、欧洲和日本获批，采用PULMOVANCE®脂质体技术，通过Lamira®雾化器系统每日给药一次，可将阿米卡星直接递送至肺部，减少全身暴露 [7] - 适用于成人难治性MAC肺病，在加速批准下基于6个月痰培养转阴获批，临床获益尚未确定，继续批准可能取决于确证性试验验证 [23][24] Brensocatib - 是一种口服小分子DPP1可逆抑制剂，用于治疗支气管扩张症、CRSsNP、HS等中性粒细胞介导疾病，尚未在任何司法管辖区获批 [9] TPIP - 是曲前列尼尔棕榈酸酯干粉制剂，用于治疗PAH、PH - ILD等罕见严重肺部疾病，尚未在任何司法管辖区获批 [10]