公司战略与管线更新 - 公司宣布了战略聚焦的管线更新，重点推进两个具有最强临床概念验证的产品候选者：4D-150用于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME），以及4D-710用于囊性纤维化（CF）[5] - 公司决定终止早期罕见病临床项目4D-110和4D-125的开发，并暂停对新临床前产品候选者的资本投入[9] 眼科项目进展 - 4D-150是一种潜在的基础疗法，旨在通过单次玻璃体内注射提供多年持续的抗VEGF（aflibercept和抗VEGF-C）递送，目标是为wet AMD和DME患者提供视力保护并减少每年多达12次的重复注射负担[3] - 4D-150的4FRONT-1和4FRONT-2试验计划分别于2025年Q1和Q3启动，主要终点52周数据预计在2027年下半年公布[5][6] - 4D-150的PRISM临床试验正在进行长期随访，52周中期数据将于2025年2月8日公布，公司将于2025年2月10日举行网络直播讨论数据[6] 肺病项目进展 - 4D-710是首个已知的AAV载体，成功在囊性纤维化（CF）患者的肺部实现CFTR转基因的递送和表达，公司计划在2025年上半年完成Phase 1入组，并在2025年中期向FDA提交关键试验提案[7] - AEROW试验的Cohorts 3和4已于2024年11月完成入组，中期数据更新预计在2025年中期公布，包括ppFEV1、CFQ-R-R、肺清除指数等测量结果[12] 财务与运营更新 - 公司更新了财务指引，截至2024年12月31日，未经审计的现金、现金等价物和有价证券为5.06亿美元，预计可支持运营至2028年[10] - 公司计划探索价值创造的合作伙伴机会和其他战略融资选项[10] 其他项目 - 4D-175用于地理萎缩（临床前阶段，已开放IND）[12] - 4D-725用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症肺病（临床前阶段）[12] - 4D-310用于法布里病心肌病（正在进行Phase 1试验）[12]