文章核心观点 三星Bioepis与梯瓦制药达成在美国的许可、开发和商业化协议，三星Bioepis负责产品开发等，梯瓦负责商业化，该合作有望增加罕见病患者治疗机会并符合梯瓦增长战略 [1][2][4] 合作协议 - 三星Bioepis和梯瓦制药达成EPYSQLI在美国的许可、开发和商业化协议 [1] - 三星Bioepis负责产品开发、监管注册、制造和供应，梯瓦负责美国商业化，财务条款保密 [2] 产品信息 - EPYSQLI是补体抑制剂，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力 [3][6][7] - 2024年7月美国FDA批准其作为Soliris生物类似药治疗PNH和aHUS，11月适应症扩大到gMG；2023年5月获欧盟委员会批准，2024年1月获韩国食品药品安全部批准；2023年7月在欧洲、2024年4月在韩国上市 [4] 公司情况 - 三星Bioepis自2015年推出首个生物类似药，产品组合已增至9种，覆盖40多个国家的多个治疗领域 [5] - 梯瓦有广泛生物类似药组合，此次协议使其管线资产增至18个 [5] 不良反应 - PNH随机试验中最常报告的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为头痛、鼻咽炎、背痛和恶心 [27] - aHUS单臂前瞻性试验中最常报告的不良反应（≥20%）为头痛、腹泻、高血压等 [27] - gMG安慰剂对照临床试验中最常报告的不良反应（≥10%）为肌肉骨骼疼痛 [28]