公司进展与战略 - 公司在2024年成功推进了所有临床项目，并转型为晚期开发组织，同时加强了资产负债表，为未来发展奠定了坚实基础 [2] - 公司完成了bitopertin在EPP（红细胞生成性原卟啉症）中的两项2期研究，结果显示减少血液中的PPIX显著改善了EPP患者的临床结果，并与FDA成功举行了2期结束会议，为潜在的加速批准铺平了道路 [2] - 公司在2024年展示了DISC-0974和DISC-3405在铁稳态领域的数据，这些项目将成为未来增长的重要驱动力，特别是DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的1b期研究显示出潜在的同类最佳活性 [3] 2025年关键目标与里程碑 - 公司计划在2025年第一季度与FDA讨论bitopertin在EPP中的NDA提交计划，并预计在2025年下半年公布DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的2期研究初步数据 [6] - 公司计划在2025年上半年启动DISC-3405在真性红细胞增多症（PV）中的2期研究，并在2025年下半年公布DISC-0974在慢性肾病贫血中的1b期研究高剂量和多剂量队列数据 [6] - 公司计划在2025年中期启动全球确认性APOLLO试验，并继续推进商业化准备活动 [12] 临床数据与成果 - 公司在2024年展示了bitopertin在EPP中的2期AURORA和BEACON研究结果，显示PPIX的显著减少与患者阳光暴露时间、生活质量和光毒性反应的显著改善相关 [7] - DISC-0974在骨髓纤维化贫血中的1b期研究显示出广泛的血液学活性，包括血红蛋白的显著和持久改善、输血负担的减少以及疲劳评分的改善 [7] - DISC-3405在健康志愿者中的1期SAD/MAD研究首次展示了其作用机制，显示出剂量依赖性的hepcidin增加和血清铁减少，支持每月一次的给药方案 [7] 财务与团队扩展 - 公司通过股权融资筹集了约1.78亿美元，并通过非稀释性债务工具加强了资产负债表，预计现金储备将持续到2027年，同时扩展了高管团队以支持下一阶段的增长 [7]