战略调整与重组 - 公司宣布2025年战略重点，加速推进NTLA-2002和nex-z的后期项目，分别针对遗传性血管性水肿（HAE）和转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性 [1] - 公司决定终止NTLA-3001项目及其他早期项目，重组将导致27%的裁员，预计2025年初产生800万美元的重组费用 [1] 财务状况 - 截至2024年第四季度，公司现金、现金等价物及投资总额约为8.62亿美元，预计现金储备可支撑至2027年上半年 [2] - 重组带来的成本节约将进一步增强公司的财务稳定性 [2] 研发进展 - NTLA-2002在HAELO三期研究中取得进展，二期结果显示单次输注后可能消除慢性治疗需求 [3] - nex-z在MAGNITUDE三期研究中表现强劲，临床证据表明该疗法可能阻止或逆转疾病进展 [3] 2025年里程碑与商业化计划 - 公司计划在2025年初为NTLA-2002和nex-z的三期试验招募首批患者，并在年内更新临床数据 [6] - 公司计划在2026年转型为商业化阶段组织，组建商业领导团队，扩大医学教育，并与支付方进行预批准讨论 [6] 股价表现 - 公司股价在周五收盘时下跌12.7%，报10.49美元 [4]