文章核心观点 BMO Capital Markets基于ECUR - 506对体内ARCUS编辑的初步临床风险消除及专有基因编辑平台，将Precision BioSciences评级从市场表现提升至跑赢大盘，预计2025年乙肝数据读出或使股价上涨100 - 200%+ [3][5] 临床进展 - iECURE在1/2期OTC - HOPE研究中公布首位接受ECUR - 506治疗患者的临床疗效和安全数据，ECUR - 506是用于治疗新生儿鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症的体内基因插入项目 [1] - Precision BioSciences正在进行ELIMINATE - B 1期试验，该试验正在筛选和招募患者，预计2025年随着研究成熟报告数据 [4] 病症与治疗情况 - 鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症是一种罕见遗传病，会导致血液中氨积累，男性更常见且出生后不久出现症状时往往更严重 [2] - 首位接受ECUR - 506治疗的婴儿总体耐受良好，除四周时出现无症状转氨酶升高外无重大临床安全问题 [2] 评级与股价 - BMO Capital Markets分析师认为早期ECUR - 506疗效为体内ARCUS疗效/编辑平台进行了初步临床风险消除，升级Precision BioSciences评级并给出34美元目标价 [3][5] - 截至周五最后一次检查，DTIL股票上涨25.8%，报5.66美元 [5] 其他数据 - 11月Precision BioSciences公布PBGENE - HBV项目临床前数据，强化了安全性并显示出功能性治愈慢性乙肝的潜力，支持推进首次人体临床研究 [4]