FDA审批进展 - FDA通知公司关于cabozantinib的补充新药申请(sNDA)更新 该sNDA寻求批准cabozantinib用于治疗先前接受过治疗的晚期胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和晚期胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)的成人患者 [1] - FDA原计划在2025年3月的肿瘤药物咨询委员会(ODAC)会议上讨论该sNDA 但现已通知公司该sNDA将不再成为ODAC会议的讨论主题 该sNDA目前正在FDA审查中 目标行动日期为2025年4月3日 [2] 临床试验结果 - sNDA基于由美国国家癌症研究所国家临床试验网络进行的III期CABINET关键试验的最终结果 该试验评估了cabozantinib与安慰剂在晚期pNET和epNET中的疗效 [4] - 2023年8月 临床试验联盟的独立数据和安全监测委员会一致建议停止CABINET试验的入组 并允许随机患者从安慰剂交叉到cabozantinib治疗 因为在该中期分析中观察到无进展生存期(PFS)的显著改善 [5] - 最终结果显示 与安慰剂相比 cabozantinib在主要终点PFS方面显示出统计学显著和临床意义的改善 [6] 药物适应症 - Cabozantinib以Cabometyx品牌名称获批作为单药治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者 并与Opdivo(nivolumab)联合作为晚期RCC患者的一线治疗 [6] - 该药物还获批用于治疗先前接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者 以及12岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌(DTC)的患者 这些患者在先前接受VEGFR靶向治疗后病情进展 并且对放射性碘治疗无效或不适合 [7][8] - 2024年8月 FDA授予cabozantinib治疗pNET的孤儿药资格 并指定2025年4月3日为目标行动日期 [8] 公司财务与产品线 - 公司在2024年前九个月实现了13亿美元的产品收入 主要来自Cabometyx的销售 潜在的标签扩展应会进一步推动销售 [9] - 公司正在努力扩大Cabometyx的适应症 并使其肿瘤产品组合多样化 除了Cabometyx之外 其产品线进展也令人印象深刻 [9] - 另一个有前景的候选药物是zanzalintinib 一种下一代口服TKI 晚期STELLAR-303研究已完成入组 该研究评估zanzalintinib与Tecentriq联合使用 与regorafenib相比 在治疗非微卫星不稳定性高或错配修复缺陷的转移性难治性结直肠癌患者中的疗效 初步结果预计在2025年公布 [10] 合作与研发 - 公司与制药巨头默克(MRK)合作 在一项晚期研究中评估zanzalintinib与默克的抗PD-1疗法Keytruda(pembrolizumab)联合治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)患者 [11] - 两家公司还将在一项I/II期研究和两项III期研究中评估zanzalintinib与默克的口服缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂Welireg(belzutifan)联合治疗RCC患者 [11] - 根据协议 默克将为正在进行的由公司赞助的III期STELLAR-305研究提供Keytruda 该研究针对先前未治疗的PD-L1阳性复发或转移性HNSCC患者 [12] 股票表现 - 公司股价在过去六个月上涨了53.2% 而行业同期下跌了10.1% [3]