财务表现 - 2024年初步总收入预计为5.55亿至5.6亿美元，超出此前指引范围，较2023年增长约29% [3] - 2024年Crysvita收入预计为4.05亿至4.1亿美元，超出指引范围，较2023年增长约24% [3] - 2024年Dojolvi收入预计为8700万至8900万美元，超出指引范围，较2023年增长约25% [3] - 2025年总收入预计为6.4亿至6.7亿美元，较2024年增长约14-20% [4] - 2024年底现金及投资总额约为7.45亿美元 [4] 产品管线进展 - UX143（setrusumab）用于成骨不全症的Phase 3 Orbit研究预计在2025年中期进行第二次中期分析 [6][7] - GTX-102用于Angelman综合征的Phase 3 Aspire研究预计在2025年下半年完成入组 [8] - UX111用于Sanfilippo综合征A型的生物制品许可申请（BLA）已提交，预计2025年下半年获得PDUFA决定并上市 [10] - DTX401用于糖原贮积病Ia型的BLA预计在2025年中期提交 [11][13] - UX701用于Wilson病的Phase 1/2/3研究预计在2025年下半年完成第四队列入组 [14][15] - DTX301用于鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的Phase 3研究预计在2025年初完成入组 [16] 公司战略与展望 - 公司计划在未来几年内推出3至4种新疗法，预计在10年内累计获批8至9种产品 [2] - 公司将继续扩大商业基础，同时为首次基因疗法上市做准备 [2] - 公司致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者提供创新疗法 [17][18]