文章核心观点 - 2024年公司营收显著增长，核心业务发展良好，2025年有望持续增长并实现GAAP净利润转正，长期目标是2028年总销售额超10亿美元 [1][3][5] 公司概况 - 公司是专注于为罕见病患者研发和商业化新药的全球生物技术公司 [2][17] 2024年业绩情况 - 2024年总营收达5.285亿美元（初步未经审计），同比增长32%，按固定汇率计算运营增长32%，第四季度总营收1.499亿美元 [5] - 2024年Galafold净产品销售额4.582亿美元（初步未经审计），同比增长18%，第四季度销售额1.277亿美元，截至2024年底约2730名法布里病患者使用该药物 [5] - 2024年Pombiliti + Opfolda净产品销售额7030万美元（初步未经审计），第四季度销售额2220万美元，截至2024年底约220名患者接受治疗或安排用药 [5] 2025年展望 - 预计2025年总营收按固定汇率计算增长17 - 24% [1][5] - 预计2025年Galafold营收按固定汇率计算增长10 - 15% [5] - 预计2025年Pombiliti + Opfolda营收按固定汇率计算增长65 - 85% [5] - 预计2025年下半年实现GAAP净利润转正 [5][6] 产品相关情况 Galafold - 是治疗法布里病的口服药物，在全球超40个国家获批，全球约35 - 50%法布里病患者可能有适用的GLA变异 [8] - 美国获批基于体外试验数据，加速批准可能取决于确证性试验临床获益验证 [9] Pombiliti + Opfolda - 是治疗晚发型庞贝病的双组分疗法 [14] - 适用于体重≥40kg且当前酶替代疗法效果不佳的成年患者 [15] 其他重要进展 - Pombiliti + Opfolda在意大利、瑞典、瑞士和捷克共和国达成定价和报销协议，预计2025年上半年这些国家首批商业患者开始治疗，2025年还预计在澳大利亚、加拿大和日本有新监管决定及更多报销协议 [5] - 公司与梯瓦就Galafold美国专利诉讼达成和解，梯瓦直到2037年1月才能在美国商业化通用型米加司他 [5] 未来战略重点 - 实现总营收按固定汇率增长17 - 24% [5] - 实现Galafold营收按固定汇率增长10 - 15% [5] - 实现Pombiliti + Opfolda营收按固定汇率增长65 - 85% [5] - 推进正在进行的研究以扩大法布里病和庞贝病的产品标签和科学领先地位 [5]