核心观点 - Iopofosine I 131在复发性/难治性Waldenstrom巨球蛋白血症的2期CLOVER-WaM研究中表现出83.6%的总体反应率（ORR）和58.2%的主要反应率（MRR），超过了20%的主要终点目标 [1][2] - 公司计划通过内部开发、战略合作等方式推进Iopofosine I 131，并正在确定美国FDA加速批准和欧洲EMA优先市场授权的确认性研究路径 [1][3] - 公司正在推进包括α粒子和Auger发射放射性共轭物在内的放射治疗资产进入1/2a期实体瘤研究 [1][4] 公司战略 - 公司计划在2025年Biotech Showcase上展示其战略举措，包括Iopofosine I 131的开发和商业化 [1] - 公司预计在2025年上半年与FDA达成一致，确认性研究将是一项随机对照研究，每臂40-60名患者，预计在18个月内完成患者入组 [3] - 公司正在评估多种方法，以确保在2025年第四季度前将Iopofosine I 131带给患者 [3] 产品管线 - Iopofosine I 131是一种潜在的首创癌症靶向药物，利用磷脂醚作为放射性共轭单药治疗 [2] - CLR 121225是公司领先的α粒子发射锕-225放射性共轭物，已在多种实体瘤动物模型中显示出活性，并计划在2025年第一季度提交IND申请 [4] - CLR 121125是公司领先的Auger发射碘-125放射性共轭物，已在三阴性乳腺癌等多种动物模型中显示出耐受性和活性，并计划进行1b/2a期剂量探索研究 [5][6] 市场机会 - Iopofosine I 131在WM患者中显示出显著的市场机会，基于患者结果、固定剂量、全球分销和孤儿药定价 [4] - 公司计划通过其专有的磷脂药物共轭物（PDC）平台开发下一代癌症靶向治疗，以提高疗效和安全性 [8] 其他进展 - Iopofosine I 131已在复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）和中枢神经系统（CNS）淋巴瘤的2b期试验中进行了研究，并获得了FDA的六项孤儿药、四项罕见儿科药物和两项快速通道指定 [10] - 公司计划在2025年推进其目标，包括拯救生命的放射性共轭物如Iopofosine、CLR 121225和CLR 121125 [4]