公司进展与未来规划 - 公司预计在2025年将有四个关键临床试验结果公布，并计划在2026年至2028年间推出四款商业化产品 [1] - 公司预计在2025年第一季度完成ulixacaltamide的Essential3项目的中期分析，并计划在2025年提交新药申请（NDA） [1] - 公司预计在2026年提交relutrigine的新药申请，并计划在2025年上半年启动elsunersen的关键试验 [3] - 公司现金及投资总额约为4.7亿美元，足以支持其运营至2028年 [1] 产品管线更新 Ulixacaltamide（用于特发性震颤） - 特发性震颤在美国有700万患者，目前治疗不足且负担沉重 [4] - Essential3项目包括两项III期注册研究，Study 1为平行设计、安慰剂对照研究（N=400），Study 2为随机撤药研究（N=200） [4] - 自2023年11月开始招募以来，已有超过10万名患者表示有兴趣参与研究 [4] - 公司计划在2025年提交ulixacaltamide的新药申请，并在Essential3项目取得积极结果后重新启动其在帕金森病中的研究 [5] Vormatrigine（用于常见癫痫） - 美国约有350万患者患有常见癫痫，钠通道疗法是治疗基石，但现有药物存在安全性和疗效限制 [5] - Vormatrigine是迄今为止设计的最强效钠通道调节剂，精准靶向成人常见癫痫中的钠通道过度兴奋状态 [6] - RADIANT研究预计在2025年上半年公布顶线结果，POWER1研究预计在2025年下半年公布顶线结果 [8] - EMPOWER观察性研究已招募超过2000名患者，旨在更好地描述癫痫负担 [8] Relutrigine（用于发育性和癫痫性脑病） - 发育性和癫痫性脑病在美国影响约20万患者，通常表现为出生时或出生后不久发作 [7] - Relutrigine在EMBOLD研究的队列1中显示出前所未有的疗效，46%的安慰剂调整后月度运动性癫痫发作减少 [9] - 公司计划在2025年上半年启动EMERALD注册研究，并预计在2026年上半年公布EMBOLD研究队列2的顶线结果 [9] Elsunersen（用于早期发作性SCN2A-DEE） - SCN2A-DEE是一种罕见的遗传性癫痫，早期发作且对发育有严重影响 [11] - EMBRAVE研究的第1部分分析显示，四名患者在四个月内癫痫负担减少了43% [11] - 公司计划在2025年第一季度分享elsunersen的注册研究设计和预期时间表 [16] 其他进展 - 公司与UCB达成协议，UCB选择授权KCNT1小分子候选药物的全球开发和商业化权利，公司可获得高达1亿美元的开发和商业化里程碑付款 [16] - 公司计划在2025年提名其早期ASO治疗计划的开发候选药物，包括PRAX-080、PRAX-090和PRAX-100 [16] 公司背景 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将遗传学见解转化为治疗中枢神经系统（CNS）疾病的疗法，特别是神经元兴奋-抑制失衡相关的疾病 [19] - 公司通过其专有的小分子平台Cerebrum™和ASO平台Solidus™，开发针对罕见和常见神经系统疾病的多样化、多模式CNS产品组合 [19]