文章核心观点 中国国家药品监督管理局（NMPA）批准Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松（Pd）治疗至少接受过一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的成年多发性骨髓瘤（MM）患者，该批准基于关键的ICARIA - MM 3期研究和中国的IsaFiRsT真实世界研究，且Sarclisa - Pd被中国临床肿瘤学会（CSCO）和中国抗癌协会（CACA）指南推荐 [1][2][4] 药品获批情况 - 中国NMPA批准Sarclisa联合Pd治疗至少接受过一线治疗（含来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的成年MM患者 [1] - 中国CSCO和CACA指南将Sarclisa - Pd列为“一级推荐”和“首选方案”用于治疗首次复发MM患者 [4] - 中国正在审查Sarclisa联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）治疗不适合自体干细胞移植的成年新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的申请，预计未来几个月做出最终决定 [4] - Sarclisa已在包括美国和欧盟在内的50多个国家获批两个适应症，在美国还有额外适应症获批 [12] 研究情况 ICARIA - MM研究 - 一项关键的3期随机、开放标签、多中心试验，评估Sarclisa联合Pd与单独使用Pd治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的效果，共纳入24个国家96个中心的307名R/R MM患者 [6] - 试验中Sarclisa静脉输注给药，剂量为10mg/kg，每周一次，持续四周，然后每两周一次，28天为一个周期，与标准剂量的Pd联合使用至治疗结束，主要终点是无进展生存期（PFS），关键次要终点包括总缓解率（ORR）和总生存期（OS） [7] - 研究表明Sarclisa联合Pd与单独使用Pd相比，显著降低了40%的疾病进展或死亡风险（HR 0.596，95% CI 0.44 - 0.81，p = 0.001），总生存期（OS）有临床意义的改善，延长了6.9个月（HR = 0.78；对数秩单侧P = 0.0319） [2] IsaFiRsT研究 - 一项单臂、观察性、前瞻性、真实世界研究，评估Sarclisa联合Pd治疗R/R MM患者的效果，在中国一个地点纳入24名R/R MM患者 [9] - 试验中Sarclisa给药方式和剂量与ICARIA - MM研究相同，治疗持续至疾病进展或出现不可接受的毒性，主要终点是ORR，关键次要终点包括PFS、OS、缓解持续时间（DOR）和安全性 [10] - 该研究显示复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成年患者的总缓解率（ORR）为82.6% [2] 药品介绍 - Sarclisa（isatuximab）是一种CD38单克隆抗体，可结合MM细胞CD38受体上的特定表位，通过多种作用机制发挥抗肿瘤活性，包括程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性 [11] - 在美国，Sarclisa的非专利名称是isatuximab - irfc [11] 公司情况 - 赛诺菲1982年进入中国，致力于加速创新药物和疫苗引入中国，目标是改变医疗实践，造福更多中国人 [5] - 赛诺菲继续推进以患者为中心的Sarclisa临床开发计划，包括多项2期和3期研究，涵盖MM治疗连续体的六个潜在适应症，还在临床研究中评估Sarclisa的皮下给药方法 [13] - 赛诺菲致力于推进肿瘤学创新，专注于难以治疗的罕见癌症，包括多发性骨髓瘤、急性髓系白血病、某些淋巴瘤以及胃肠道和肺癌 [14] - 赛诺菲在泛欧证券交易所（EURONEXT: SAN）和纳斯达克（NASDAQ: SNY）上市 [17]