文章核心观点 公司是临床阶段生物制药公司，在“OnTarget 2026”运营计划下强调管线进展，明确关键预期里程碑，有望在2026年获得首款新型激酶抑制剂zidesamtinib的潜在批准 [1][2] 公司战略与目标 - 战略优先考虑最快获得首次潜在批准的路径，目标是为ROS1或ALK阳性NSCLC患者提供新的潜在同类最佳治疗方案 [1][3] - 2025年是向完全整合的商业阶段生物制药公司转型的机会，战略核心是对患者产生影响 [3] 2025年预期里程碑 - 上半年报告zidesamtinib的ARROS - 1试验中TKI预处理的晚期ROS1阳性NSCLC患者的关键数据 [4] - 年中提交zidesamtinib的新药申请，初始目标适应症为TKI预处理的晚期ROS1阳性NSCLC患者 [4] - 年底报告neladalkib的ALKOVE - 1试验中TKI预处理的晚期ALK阳性NSCLC患者的关键数据 [4] - 上半年启动neladalkib针对TKI初治的ALK阳性NSCLC患者的ALKAZAR 3期随机对照试验 [4] - 推进NVL - 330针对晚期HER2改变的NSCLC患者的HEROEX - 1 1a/1b期试验 [4] 临床试验进展 ARROS - 1试验 - 截至2024年12月31日，zidesamtinib的ARROS - 1 1/2期试验已招募430名1期和2期患者，用于晚期ROS1阳性NSCLC和其他实体瘤治疗 [5] - 2024年9月在ESMO大会上公布了更新的1期数据 [5] ALKOVE - 1试验 - 截至2024年12月31日，neladalkib的ALKOVE - 1 1/2期试验已招募596名1期和2期患者，用于晚期ALK阳性NSCLC和其他实体瘤治疗 [6] - 2024年9月在ESMO大会上公布了更新的1期数据 [6] 会议安排 - 公司首席执行官James Porter将于2025年1月14日上午9点PT在第43届摩根大通医疗保健大会上发表演讲，公司网站将提供直播并存档30天 [7] 药物介绍 Zidesamtinib - 是新型脑渗透ROS1选择性抑制剂，旨在克服现有ROS1抑制剂的局限性，对耐药肿瘤保持活性，避免TRK相关CNS不良事件 [8] - 已获得ROS1阳性转移性NSCLC突破性疗法认定和孤儿药认定 [8] Neladalkib (NVL - 655) - 是新型脑渗透ALK选择性抑制剂，旨在克服现有ALK抑制剂的局限性，对耐药肿瘤保持活性，避免TRK相关CNS不良事件 [9] - 已获得ALK阳性NSCLC突破性疗法认定和孤儿药认定 [9] NVL - 330 - 是新型脑渗透HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗HER2突变肿瘤、避免脱靶抑制野生型EGFR导致的不良事件以及治疗脑转移 [10][11] 公司概况 - 是临床阶段生物制药公司，专注为癌症患者开发精准靶向疗法，利用化学和基于结构的药物设计专业知识开发创新小分子药物 [12] - 推进针对ROS1阳性、ALK阳性和HER2改变的NSCLC的强大管线以及多个发现阶段研究项目 [12]