文章核心观点 2024年是公司和MASH领域变革性的一年，Rezdiffra获美国FDA批准，超1.18万名患者接受治疗，公司正筹备欧洲扩张，MAESTRO - NASH OUTCOMES试验或带来进一步增长 [2] 公司业务进展 - 2024年2月8日，Rezdiffra 3期MAESTRO - NASH试验结果发表于《新英格兰医学杂志》，该论文入选2024年该杂志14篇著名科研文章 [7] - 2024年3月5日，宣布Rezdiffra营销授权申请获EMA验证，预计2025年年中EMA作出决定，若获批，2025年下半年将从德国开始在欧洲逐国推出 [7] - 2024年3月14日，Rezdiffra获美国FDA批准，成为首个也是唯一获批的MASH疗法并随后推出 [7] - 2024年10月21日，宣布MAESTRO - NASH OUTCOMES研究完成患者入组，该试验评估Rezdiffra用于代偿性MASH肝硬化患者，阳性结果或使Rezdiffra成为该晚期未满足需求群体的首个治疗方法 [7] 财务与患者数据 - 2024年第四季度和全年Rezdiffra净销售额初步范围分别为1 - 1.03亿美元和1.77 - 1.8亿美元 [6][7] - 2024年末现金、现金等价物、受限现金和有价证券约9.31亿美元 [6][7] - 截至2024年末，超1.18万名患者接受Rezdiffra治疗 [2][6][7] 行业情况 - MASH是严重肝病，可发展为肝硬化、肝衰竭、肝癌等，预计将成美国肝移植主要原因，已成为女性肝移植主要原因 [5] - 患者进展到中度至晚期肝纤维化（F2 - F3期）时，肝脏不良结局风险大幅增加，进展到肝硬化时，肝脏相关死亡风险高42倍，MASH也是心血管疾病独立驱动因素 [8] - 美国约150万患者被诊断为MASH，公司专注于接触约31.5万中度至晚期纤维化且由肝脏专家治疗的患者，随着疾病认知和患病率提高，预计确诊患者数量将增加 [9] 会议信息 - 公司首席执行官Bill Sibold将于2025年1月15日下午2:15（太平洋标准时间）在第43届摩根大通医疗保健会议网络直播中讨论业务进展更新 [4][6] 公司介绍 - Madrigal是专注于为MASH提供新型疗法的生物制药公司，其药物Rezdiffra是每日一次的口服肝脏靶向THR - β激动剂 [10]