文章核心观点 Syndax Pharmaceuticals在2024年取得多项成果，包括Revuforj和Niktimvo获批，公司将在2025年1月14日的摩根大通医疗保健会议上展示成果，并规划了2025年的关键里程碑，有望持续成功和长期增长 [1][2] 2024年关键成果 Revumenib - 2024年11月下旬推出Revuforj，是美国FDA批准的首个也是唯一的menin抑制剂，用于治疗1岁及以上成人和儿童复发或难治性急性白血病 [5] - Revumenib被纳入NCCN肿瘤临床实践指南，作为KMT2A重排的复发或难治性急性白血病的2A类推荐 [5] - AUGMENT - 101试验2期队列中，64名复发或难治性mNPM1 AML成年患者的主要终点达标 [5] - 对AUGMENT - 101试验2期队列中符合疗效评估标准的77名复发或难治性mNPM1 AML患者进行事后疗效分析，报告了额外积极结果 [5] - 在《临床肿瘤学杂志》上发表AUGMENT - 101试验关键2期部分关于成人和儿童复发或难治性KMT2A重排急性白血病的数据 [5] - 在第66届美国血液学会年会上展示AUGMENT - 101试验关键2期部分关于复发或难治性KMT2A重排急性白血病的更大数据集和更长随访数据 [5] - 展示多项正在进行的评估Revumenib在mNPM1和KMT2A重排急性白血病治疗中的试验数据，BEAT AML试验更新数据显示总缓解率为100%，复合完全缓解率为95%；SAVE试验更新数据显示总缓解率为82%，完全缓解/部分血液学恢复完全缓解率为48% [5] Axatilimab - Niktimvo获美国FDA批准，用于治疗体重至少40公斤的成人和儿童在至少两种先前全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病 [9] - axatilimab - csfr被纳入最新NCCN指南，作为治疗体重至少40公斤的成人和儿童在至少两种先前全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病的2A类推荐 [9] - 在《新英格兰医学杂志》上发表axatilimab治疗成人和儿童复发性/难治性活动性慢性移植物抗宿主病的关键2期AGAVE - 201试验结果 [9] - 在第66届美国血液学会年会上展示axatilimab治疗接受过至少两种先前全身治疗的成人和儿童复发性/难治性活动性慢性移植物抗宿主病的关键2期AGAVE - 201试验的总体和器官特异性反应的二次分析 [9] - 启动MAXPIRe试验，这是一项针对特发性肺纤维化患者在标准治疗基础上加用axatilimab的26周随机、双盲、安慰剂对照2期试验 [9] - 合作伙伴Incyte启动axatilimab与鲁索替尼联合治疗12岁及以上新诊断慢性移植物抗宿主病患者的2期开放标签、随机、多中心试验 [9] - 合作伙伴Incyte启动axatilimab与皮质类固醇联合作为慢性移植物抗宿主病初始治疗的3期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验 [9] 公司层面 - 宣布与Royalty Pharma达成3.5亿美元的特许权使用费资助协议，基于Niktimvo在美国的净销售额，公司预计资金能使其实现盈利 [6] 2025年关键里程碑 Revumenib - 利用先发优势和强大临床数据，最大化Revuforj在美国作为首选menin抑制剂的采用率 [10] - 2025年上半年提交Revumenib用于复发或难治性mNPM1 AML的补充新药申请，2025年底左右可能获FDA批准 [10] - 2025年上半年发表AUGMENT - 101试验中复发或难治性mNPM1 AML的关键数据 [10] - 2025年第一季度启动Revumenib与维奈托克和阿扎胞苷联合治疗新诊断的mNPM1或KMT2A重排急性白血病且不适合接受强化化疗患者的关键试验 [10] - 2025年下半年报告评估Revumenib与强化化疗（7 + 3）联合，随后进行Revumenib维持治疗新诊断的mNPM1或KMT2A重排急性白血病患者的1期试验数据 [10] - 2025年开始启动多项评估Revumenib与强化化疗联合的一线试验 [10] - 在医学会议上展示Revumenib与标准治疗药物联合的正在进行试验的额外数据 [10] Axatilimab - 2025年第一季度初在美国推出Niktimvo，将由Syndax和Incyte共同商业化 [10] - 2025年完成MAXPIRe 2期特发性肺纤维化试验的患者招募，预计2026年公布顶线数据 [10] 公司介绍 Syndax Pharmaceuticals是一家商业阶段的生物制药公司，正在开发创新的癌症治疗管线，包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj和FDA批准的阻断集落刺激因子1受体的单克隆抗体Niktimvo，公司致力于释放管线的全部潜力并开展多项临床试验 [11]