文章核心观点 公司在2024年取得显著进展并完成关键里程碑，为2025年持续成功奠定基础 2025年公司聚焦于准备Anaphylm在美国的潜在获批和上市、推进Anaphylm美国以外的开发战略、开展AQST - 108斑秃2a期临床试验、扩大Libervant销售以及将收入基础从传统产品转向Libervant等增长机会 [2] 各产品进展 Anaphylm™（肾上腺素）舌下膜 - 2024年公司与美国食品药品监督管理局（FDA）成功举行新药申请前会议，获Anaphylm监管途径明确指导 同年启动Anaphylm 7至17岁且体重≥30 kg儿童的1期儿科试验 [3] - 公司计划2025年第一季度提交Anaphylm新药申请（NDA），目标是满足严重过敏管理的关键未满足需求 若获FDA批准，Anaphylm将成为首个也是唯一口服肾上腺素产品用于治疗严重过敏反应 [4] AQST - 108（肾上腺素） topical凝胶 - 2024年12月公司与FDA成功完成研究性新药申请前会议，收到的书面回复支持继续开发 公司按计划将于2025年第二季度开始在斑秃患者中进行2a期试验 [5] - 美国约670万人受斑秃影响，其中43%为严重患者 现有斑秃疗法为JAK抑制剂，有副作用且昂贵，当前市场机会超10亿美元 AQST - 108在1期临床试验中无严重不良事件，若获批有望占据有意义的市场份额 [6] Libervant（地西泮）颊膜 - 2024年公司获FDA批准，使2至5岁癫痫儿科患者可使用Libervant治疗癫痫发作簇 同年12月，公司获Libervant 2至5岁患者孤儿药独家经营权至2031年4月 Libervant是首个也是唯一获FDA批准的口服急救产品 [7][8] - 公司计划在现有孤儿药市场独占权2027年1月到期后，提交NDA并推出适用于6至11岁癫痫患者的Libervant [11] 产品介绍 Anaphylm™（肾上腺素）舌下膜 - 是基于聚合物基质的肾上腺素前药产品候选药物 大小类似邮票，重量不足一盎司，接触即溶，无需用水或吞咽 包装比普通信用卡薄且小，可放口袋，能耐受风雨和阳光 其商品名已获FDA有条件批准，最终批准取决于产品候选药物获批 [9] AQST - 108（肾上腺素） topical凝胶 - 是局部给药的肾上腺素能激动剂前药凝胶产品候选药物 公司已完成AQST - 108人体首次研究，无严重或局部不良事件 基于Adrenaverse™平台，有超二十种肾上腺素前药产品候选药物 [10] Libervant（地西泮）颊膜 - 是地西泮的颊部给药膜剂，用于急性治疗2至5岁癫痫患者的癫痫发作簇 是现有基于设备产品的替代方案 2022年8月获FDA对12岁及以上癫痫患者的暂定批准，2024年4月获2至5岁患者美国市场准入批准 [11] 公司概况 - 公司是一家制药公司，通过创新科学和递送技术推进药物，为患者生活带来有意义改善 开发口服产品递送复杂分子，提供替代侵入性和不便标准疗法的新选择 有五种商业化产品，是独家制造商，还与制药公司合作，有药物开发和商业化能力 [19] 财务情况 截至2024年12月31日，公司未经审计的现金及现金等价物约为7000万美元 [7]