文章核心观点 Verve Therapeutics是一家临床阶段公司，致力于开发用于心血管疾病的新型基因药物，公司强调了近期的管线进展和2025年预期里程碑，包括VERVE - 102的初始数据、VERVE - 301的开发进展等，且资金充足可支撑到2027年年中 [2][3]。 分组总结 公司概况 - 公司是临床阶段公司，开发用于心血管疾病的新型基因药物，有望将治疗从慢性疗法转变为单疗程基因编辑药物 [2][8] - 公司主要项目VERVE - 102、VERVE - 201和VERVE - 301分别针对动脉粥样硬化的三个胆固醇驱动因素：LDL - C、残余胆固醇和Lp(a) [8][9] 管线进展及2025年预期里程碑 PCSK9项目 - VERVE - 102正在Heart - 2开放标签1b期临床试验中评估，预计2025年第二季度公布初始数据，下半年公布剂量递增部分的最终数据 [1][4] - 截至2024年10月29日，前两个剂量组（0.3 mg/kg和0.45 mg/kg）的七名参与者已完成给药，药物耐受性良好，未观察到严重不良事件和临床显著的实验室异常 [4] - 2024年11月独立数据和安全监测委员会审查后，试验已进入0.6 mg/kg剂量组 [1][4] - 礼来有权选择参与全球开发费用分担（33%），并在美国共同商业化和分享利润与费用（50/50），公司预计2025年下半年向礼来交付选择参与的数据包并获得决定 [4][5] - 公司计划2025年下半年启动PCSK9项目的2期临床试验 [5] ANGPTL3项目 - VERVE - 201的Pulse - 1 1b期临床试验正在进行，公司预计2025年下半年提供项目更新 [6][8] LPA项目 - 公司宣布VERVE - 301被提名为针对LPA基因的开发候选药物，该药物旨在永久关闭肝脏中的LPA基因以降低血液中脂蛋白(a)水平 [2][8] - 公司与礼来有独家研究合作，提名开发候选药物后将获得里程碑付款，礼来将资助1期临床开发，后续开发、潜在制造和商业化由礼来负责，公司有资格获得最高4.65亿美元的里程碑付款和全球净销售额的分级特许权使用费 [8] 财务状况 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券，包括礼来的里程碑付款，预计资金足以支持运营到2027年年中 [2][6] 会议安排 - 公司联合创始人兼首席执行官Sek Kathiresan将于2025年1月15日下午2:15（美国东部时间）/上午11:15（美国太平洋时间）在第43届摩根大通医疗保健大会上介绍公司概况，活动将进行网络直播，活动结束后约30天可查看存档回放 [2][7]