文章核心观点 - 2024年第四季度及全年,Travere Therapeutics公司产品销售情况良好,现金储备充足,同时公布了FILSPARI、sparsentan、pegtibatinase等产品的项目进展及2025年预期里程碑 [1][2][3] 财务情况 - 2024年第四季度净产品销售额约7400万美元,全年约2.27亿美元 [1] - 2024年底公司拥有约3.71亿美元现金、现金等价物和有价证券 [1] FILSPARI(sparsentan) - IgA肾病(IgAN) - 2024年第四季度收到693份新患者启动表格,第四季度初步净产品销售额约5000万美元,全年约1.32亿美元 [1][3] - FDA接受公司修改FILSPARI在IgAN中肝脏监测的补充新药申请,PDUFA目标行动日期为2025年8月28日 [1][3] - 2025年预计最终发布更新的KDIGO临床指南,推荐FILSPARI作为基础肾脏靶向治疗 [3] - 2025年预计公布正在进行的临床研究的额外数据,以支持FILSPARI作为治疗IgAN患者的基础疗法 [3] - 公司合作伙伴CSL Vifor已在德国、奥地利和瑞士推出FILSPARI治疗IgAN,该药物最近在英国获批 [3] - 2025年公司和CSL Vifor预计FILSPARI在欧洲的有条件上市许可将转为全面批准,公司有望获得1750万美元里程碑付款 [3] - 2025年下半年,公司合作伙伴Renalys Pharma预计公布sparsentan治疗日本IgA肾病的3期临床试验顶线结果 [4] Sparsentan - 局灶节段性肾小球硬化症(FSGS) - 公司将在2024年第四季度财报电话会议上提供与FDA就sparsentan FSGS适应症潜在监管途径互动的最新情况 [2][5] Pegtibatinase - 经典型同型半胱氨酸尿症(HCU) - 公司在扩大生产规模的必要工艺改进方面取得进展,计划于2026年重启3期HARMONY研究的患者招募 [6] 其他信息 - 公司预计在2月公布2024年全年完整财务结果并提供公司最新情况 [6] - FILSPARI用于减缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能下降 [9]
Travere Therapeutics Provides Corporate Update and 2025 Outlook