文章核心观点 Akero Therapeutics宣布完成EFX治疗MASH或MASLD的3期SYNCHRONY Real - World研究双盲部分患者入组，预计2026年上半年公布研究结果 [1][3][4] 研究进展 - 自2023年11月启动以来，SYNCHRONY Real - World研究双盲部分已入组601名患者，现已完成入组 [1] - 研究预计在2026年上半年得出数据 [1][4] 研究详情 - 该研究为3期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估EFX在疑似或确诊MASH或MASLD患者中的安全性和耐受性，纤维化阶段为F1 - F4 [3] - 研究包括一个开放标签队列，患者为2b期HARMONY或SYMMETRY研究中之前分配到安慰剂组的患者 [3] - 入组患者每周皮下注射一次50mg EFX或安慰剂 [3] - 研究双盲部分主要终点为评估EFX治疗52周的安全性和耐受性，次要终点包括肝脏纤维化和肝损伤的无创标志物、脂蛋白、血糖控制和体重相对于基线的变化 [3] 产品信息 - Efruxifermin（EFX）是Akero针对MASH的领先候选产品，是一种差异化的Fc - FGF21融合蛋白，可模拟内源性激素FGF21的平衡生物活性，能减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、提高胰岛素敏感性和改善脂质代谢 [5] - EFX旨在提供每周一次的便捷给药方式，到目前为止在临床试验中总体耐受性良好 [5] 疾病信息 - MASH是MASLD的一种严重形式，估计影响超过1700万美国人 [6] - MASH特征为肝脏脂肪过度积累，导致肝细胞应激和损伤，引发炎症和纤维化，可发展为肝硬化、肝衰竭、癌症甚至死亡，是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因 [6] 公司信息 - Akero Therapeutics是一家临床阶段公司，致力于为有严重未满足医疗需求的代谢疾病患者开发变革性疗法，包括MASH [7] - 公司领先候选产品EFX目前正在三项针对肝硬化前期MASH（F2 - F3）或MASH导致的代偿性肝硬化（F4）患者的3期临床试验中进行评估，即SYNCHRONY Histology、SYNCHRONY Real - World和SYNCHRONY Outcomes [7] - SYNCHRONY项目基于两项2b期临床试验结果，在已完成的针对肝硬化前期MASH（F2 - F3）患者的HARMONY研究和正在进行的针对MASH导致的代偿性肝硬化（F4）患者的SYMMETRY研究中，共有300多名患者接受了EFX或安慰剂治疗长达96周 [7] - 公司总部位于南旧金山 [7]