文章核心观点 - 公司公布索喹替尼治疗中重度特应性皮炎1期临床试验新中期数据，显示出良好安全性和有效性，有望成为新治疗选择 [1][2] 索喹替尼特应性皮炎1期临床试验新中期数据 - 数据涵盖试验队列1先前结果和队列2中10名患者28天随访新数据，显示出良好安全性和有效性，索喹替尼治疗组在IGA 0或1和EASI 75等临床显著终点上比安慰剂组有显著反应 [1] - 队列1有16名患者、队列2有10名患者完成28天治疗，索喹替尼组19名患者中26%达到IGA 0或1、37%达到EASI 75，安慰剂组7名患者均未达到 [3] - 未观察到重大安全问题和临床显著实验室异常，队列2的10名患者完成28天全剂量给药，其余患者处于不同治疗阶段，队列2已完成全部患者入组，公司计划2025年第二季度报告所有四个研究队列的完整结果 [4] 公司观点 - 随着患者数量增加，对索喹替尼治疗特应性皮炎1期临床试验前景感到兴奋，队列2评估200mg每日一次剂量的额外数据似乎优于队列1 12月报告的初始结果，两个队列中索喹替尼在IGA 0或1和EASI 75上有临床意义的活性，而安慰剂组无患者在治疗四周后达到这些终点 [2] - 基于目前结果，认为索喹替尼因口服方便、安全性和新颖作用机制，对医生和患者有吸引力，有望成为多种免疫疾病潜在新治疗选择，期待完成特应性皮炎试验入组并在2025年第二季度报告完整结果，同时推进外周T细胞淋巴瘤3期注册试验和其他临床项目 [2] 索喹替尼特应性皮炎1期临床试验设计 - 随机、双盲、安慰剂对照1期临床试验计划招募64名先前一种局部或全身治疗失败的中重度特应性皮炎患者，患者按3:1比例分入四个给药队列，分别接受索喹替尼或安慰剂，队列依次入组，考察不同剂量，患者治疗28天，随后无治疗随访30天 [7] - 剂量基于公司先前在T细胞淋巴瘤患者中评估索喹替尼的经验选择，特应性皮炎试验队列1和2研究的剂量低于200mg每日两次给药方案，该方案已显示可提供完全ITK占用，正在公司正在进行的外周T细胞淋巴瘤3期注册临床试验中评估 [8] - 主要终点包括安全性和耐受性，以EASI评分和IGA改善衡量的有效性为次要终点，瘙痒减轻和各种细胞因子生物标志物为探索性终点，EASI评分还按达到指定百分比降低的患者百分比评估 [9] 即将进行的展示和网络直播 - 公司首席执行官Richard A. Miller将于1月15日下午2:15（美国东部时间）/上午11:15（美国太平洋时间）在第43届摩根大通医疗保健会议上介绍公司概况，包括索喹替尼1期临床试验队列2的新数据，展示将进行音频网络直播，直播可在公司网站投资者关系板块访问 [10] 特应性皮炎介绍 - 特应性皮炎又称湿疹，是一种慢性疾病，可导致皮肤炎症、发红、鳞屑斑块、水泡和刺激，影响多达20%的儿童和多达10%的成年人，治疗方法包括局部疗法、口服疗法和全身注射生物疗法，常与其他过敏性疾病如食物过敏和哮喘相关，涉及Th2淋巴细胞参与，索喹替尼在临床前研究中已显示可抑制Th2淋巴细胞产生细胞因子 [11] 索喹替尼介绍 - 索喹替尼是一种口服研究性小分子药物，旨在选择性抑制ITK，该酶主要在T细胞中表达，在T细胞和自然杀伤细胞免疫功能中起作用 [12] - 索喹替尼已显示影响T细胞分化，诱导Th1辅助细胞生成，同时阻断Th2和Th17细胞发育及其分泌细胞因子的产生，抑制ITK可能对癌症、自身免疫和过敏性疾病患者有治疗益处 [13] - 基于难治性T细胞淋巴瘤1/1b期临床试验中期结果，公司已启动索喹替尼治疗复发外周T细胞淋巴瘤的3期注册临床试验，目前也在特应性皮炎患者中进行随机安慰剂对照1期临床试验 [13] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，开创ITK抑制作为广泛癌症和免疫疾病免疫治疗新方法，主要候选产品是索喹替尼，其他临床阶段候选产品正在为多种癌症适应症开发 [14]