核心观点 - Anavex Life Sciences Corp 宣布其口服药物 blarcamesine (ANAVEX®2-73) 在治疗早期阿尔茨海默病的 ATTENTION-AD 试验中显示出显著的临床和功能改善，持续治疗三年后患者的认知和功能衰退显著减少 [1] - 延迟启动分析表明，早期开始治疗对患者的长期认知和功能有显著积极影响 [3][6][7] - blarcamesine 表现出良好的安全性，未出现与治疗相关的死亡事件 [2][9] 试验设计与结果 - ATTENTION-AD 试验是对 ANAVEX®2-73-AD-004 双盲试验的开放标签扩展研究，持续治疗时间在北美和欧洲为 96 周，在澳大利亚为 144 周 [3] - 延迟启动分析显示，早期治疗组在 ADAS-Cog13 和 ADCS-ADL 评分上显著优于延迟治疗组，差异在 144 周和 192 周时持续增加 [5][6][7] - ADAS-Cog13 评分在 144 周时的差异为 -2.70 (P = 0.0348)，192 周时为 -3.83 (P = 0.0165)，ADCS-ADL 评分在 192 周时的差异为 +4.30 (P = 0.0206) [6][7] 安全性数据 - blarcamesine 的安全性良好，大多数不良事件为轻度至中度，主要与初始滴定阶段相关，可通过调整滴定计划管理 [9] - 最常见的治疗相关不良事件为头晕，在 ATTENTION-AD 试验中发生率从之前的 25.2% 降至 9.6% [10] - 未观察到严重或危及生命的不良事件，也未发现与药物相关的死亡 [2][9][12] 长期治疗与扩展计划 - 目前有 74 名患者通过同情用药计划继续接受 blarcamesine 治疗，部分患者已持续用药超过 9 年 [12] - 公司计划基于 blarcamesine 的全面数据推进 III 期和 IV 期开发计划 [13] - blarcamesine 的每日一次口服给药方式支持长期治疗策略，可能为阿尔茨海默病患者提供更广泛的治疗机会 [13] 公司背景与研发进展 - Anavex Life Sciences Corp 专注于开发治疗神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病的创新疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症和 Rett 综合征等 [15] - 公司的主要候选药物 ANAVEX®2-73 已完成多项临床试验，包括阿尔茨海默病的 IIa 期和 IIb/III 期试验，以及帕金森病痴呆和 Rett 综合征的研究 [15] - ANAVEX®2-73 通过靶向 SIGMAR1 和毒蕈碱受体恢复细胞稳态，显示出潜在的疾病修饰特性 [16]