文章核心观点 - 公司公布正在进行的PH - 762临床研究第二队列有前景的结果，两名皮肤鳞状细胞癌患者病理完全缓解 [1] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于利用INTASYL® siRNA基因沉默技术开发治疗方法，以消除癌症 [1][5] - INTASYL可靶向并沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [5] 临床研究情况 研究设计 - 正在进行的1b期临床研究（NCT 06014086）旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗1、2和4期皮肤鳞状细胞癌、4期黑色素瘤和4期默克尔细胞癌的安全性和耐受性 [2] 患者情况 - 目前入组患者中，6名被诊断为皮肤鳞状细胞癌，1名被诊断为转移性黑色素瘤 [3] 研究结果 - 第36天（肿瘤切除）时，第一队列患者病情稳定，第二队列4名完成治疗患者结果显示，2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解（肿瘤100%清除），1名皮肤鳞状细胞癌患者部分缓解（肿瘤90%清除），1名患者病情稳定 [3] - 接受瘤内注射PH - 762的患者未出现剂量限制性毒性或临床相关治疗突发不良事件，瘤内注射耐受性良好 [3] 公司人员观点 - 代理首席医疗官对第二剂量队列的肿瘤反应和安全数据感到满意和鼓舞，期待继续入组以评估更高剂量浓度的PH - 762 [4] - 首席执行官认为剂量递增早期的积极结果为公司使用INTASYL技术实现“无癌未来”的愿景带来希望 [4] 公司主要临床项目 - 公司的主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [6] - 正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [6][7]