文章核心观点 Ionis Pharmaceuticals宣布2024年成就亮点并预览2025年重要里程碑，公司作为商业阶段生物技术公司进入新篇章，有望通过产品和特许权使用费收入实现正现金流 [1][2] 2024年成就 - TRYNGOLZA获美国批准并上市，为家族性乳糜微粒血症综合征首款疗法 [2] 2025年预期亮点 技术研发 - 推进RNA靶向药物下一代技术，实现甲磺酰亚磷酰胺骨架和siRNA平台临床概念验证 [4] - 推进首个Bicycle - siRNA进入临床开发，选择首个能穿越血脑屏障的临床候选药物 [15] 产品上市与进展 - 推出首款独立产品TRYNGOLZA，已获美国FDA批准，有望获欧洲EMA批准，开展严重高甘油三酯血症3期试验并提交美国监管申请 [5] - 有望批准遗传性血管性水肿药物donidalorsen，进行美国商业团队扩充和产品上市 [5] - 与阿斯利康合作的WAINUA持续在美国上市表现良好，有望获其他地区批准，继续ATTR心肌病试验 [5] 自有药物推进 - 推进七种严重神经疾病自有药物，包括启动ION582治疗安吉尔曼综合征3期试验、获取zilganersen治疗亚历山大病3期数据、ION464治疗多系统萎缩2期数据 [5] 合作项目进展 - 获取诺华合作的pelacarsen治疗Lp(a)驱动的心血管疾病3期数据 [5] 产品信息 TRYNGOLZA - 适应症为辅助饮食降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者甘油三酯 [6] - 常见不良反应为注射部位反应、血小板计数减少和关节痛 [9] WAINUA - 适应症为治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病 [10] - 常见不良反应为维生素A降低（15%）和呕吐（9%） [12] 公司概况 - 公司发明药物30年，有六种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先产品线，是RNA靶向药物先驱 [13]