文章核心观点 Annexon公司公布2025年展望及旗舰项目关键催化剂，旗下ANX005、ANX007和ANX1502项目进展良好，有望为补体介导的神经炎症性疾病患者带来治疗方案，公司现金可支撑至2026年下半年以实现关键里程碑 [1][2] 公司介绍 - Annexon是一家生物制药公司，致力于开发阻止经典补体驱动神经退行性病变的疗法，以治疗身体、大脑和眼睛的严重神经炎症性疾病，管线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病三个治疗领域，目标是为患者提供改变游戏规则的疗法 [4] 2025战略重点和关键催化剂 ANX005治疗格林 - 巴利综合征（GBS） - 有望成为GBS首个靶向疗法，关键3期试验成功，显示其能让患者更快康复，肌肉力量快速改善，功能恢复更完全，还能减轻护理负担 [3] - 真实世界证据（RWE）研究显示，与静脉注射免疫球蛋白（IVIg）或血浆置换（PE）相比，ANX005肌肉力量提升更快、恢复更完全 [3] - 下一里程碑：预计2025年上半年提交生物制品许可申请（BLA） [1][2][3] ANX007治疗地理萎缩（GA） - 是唯一在GA的最佳矫正视力（BCVA）和低光视力（LLVA）终点上显示出显著视力保护作用的研究性疗法，2期ARCHER试验数据显示其在标准和低光条件下均能显著保护视力 [3] - 全球3期ARCHER II试验正在进行，预计招募约630名患者，以BCVA保护≥15个字母丢失为主要结果指标 [6] - 下一里程碑：2025年下半年完成3期ARCHER II试验入组，2026年下半年公布数据 [1][2][6] ANX1502治疗自身免疫疾病 - 是首款口服C1s抑制剂，给药方便灵活，已完成健康志愿者从液体悬浮制剂到每日两次片剂的桥接研究，安全性和药代动力学特征与之前研究相似或更好 [6] - 正在进行冷凝集素病（CAD）的开放标签单臂研究，评估肠溶片剂制剂，以指导后期临床开发的下一步计划 [6] - 下一里程碑：2025年第一季度公布CAD的概念验证数据并更新未来目标适应症 [1][2][6]