文章核心观点 - 基于最新临床试验结果，Biomea将成为糖尿病和肥胖症药物公司，战略重点转向代谢紊乱疾病，计划推进icovamenib后期临床开发 [1] 公司战略调整 - 公司将成为糖尿病和肥胖症药物公司，战略重点为icovamenib在代谢紊乱疾病的应用，优先关注胰岛素缺乏患者及与GLP - 1疗法的联合策略，同时计划结束icovamenib在肿瘤学的研究并寻求合作，集中资源于代谢紊乱疾病 [1] Icovamenib临床效果 - 在胰岛素分泌最低的患者中活性最强，在严重胰岛素缺乏且基线时使用一种或多种抗糖尿病药物未得到控制的患者中，安慰剂校正后糖化血红蛋白（HbA1c）平均降低1.5% [2] - 在使用GLP - 1疗法未得到控制的患者中显示出强活性，基线时使用GLP - 1疗法控制不佳的患者，安慰剂校正后HbA1c平均降低1.0%，与临床前研究结果一致 [3] - 显示出统计学上显著且临床上有意义的益处，在胰岛素缺乏最严重的患者中取得更大临床益处 [4] - 患者停药14周仍取得上述结果，患者仅接受12周治疗，主要随访在第26周 [5] - 耐受性良好，安全性良好，未报告与不良事件相关的停药、低血糖事件或严重不良事件 [6] - 在严重胰岛素缺乏患者的预设亚组中，所有患者（100%）对100mg icovamenib治疗12周有反应，治疗结束14周后HbA1c持续降低，停药期间平均HbA1c继续下降，这类患者约占欧美2型糖尿病患者群体的20% [7] Icovamenib临床前研究 - 与GLP - 1疗法联合的临床前体内研究中，显示出令人鼓舞的代谢益处，包括更好的血糖控制、增强的β细胞功能、显著的体重减轻和改善的瘦肌肉质量 [8] 后续临床计划 - 公司将与FDA讨论临床计划，推进两个患者群体的研究并进入后期开发，包括两项临床试验：2/3期（适应性设计）针对胰岛素缺乏型2型糖尿病患者（HbA1c≥8.5%且BMI <32 kg/m²，基线时使用当前抗糖尿病药物未得到控制）；2b期针对基线时使用GLP - 1疗法未得到控制的患者以及开始使用GLP - 1疗法的患者 [8][9] 摩根大通会议信息 - 公司首席执行官兼董事长Thomas Butler将于2025年1月15日太平洋时间下午1:30/东部时间下午4:30在第43届摩根大通医疗保健会议上介绍公司及其2025年计划，公司管理团队将在1月13日至16日会议期间安排一对一会议 [11] - 会议演示将进行现场音频网络直播，可通过特定链接或公司网站访问，直播结束后可观看回放 [12] Icovamenib介绍 - 是一种研究性、口服生物可利用、强效且选择性的menin共价抑制剂，使用公司FUSION™系统构建，旨在再生胰岛素生成β细胞以治愈糖尿病，其作用机制是促进患者自身健康、功能性胰岛素生成β细胞的增殖、保存和重新激活，有望成为1型和2型糖尿病的疾病修饰疗法 [13] 公司介绍 - 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发口服共价小分子药物，以改善糖尿病、肥胖症和基因定义癌症患者的生活，共价小分子药物具有比传统非共价药物更多潜在优势 [14] - 利用专有FUSION™系统发现、设计和开发下一代共价结合小分子药物管线，旨在为患者带来最大临床益处，目标是治愈疾病 [15]