文章核心观点 基因编辑公司Editas Medicine宣布三年战略重点、2025年预期关键里程碑及新的体内临床前概念验证数据，有望在体内基因编辑领域取得进展并扩大治疗可能性 [1][2] 新的体内概念验证数据 - 在非人灵长类动物中实现编辑造血干细胞的体内临床前概念验证，是开发镰状细胞病和β - 地中海贫血新型体内治疗方法的关键一步 [4] - 在非人灵长类动物中实现肝细胞的体内编辑，并在人源化小鼠中实现向另外两种细胞类型的体内递送 [4] - 利用公司专有的LNP靶向平台，在人源化小鼠中高效实现“即插即用”递送至肝外细胞类型的体内概念验证 [3] - 单次注射专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）后，在非人灵长类动物的造血干细胞中实现有效递送和有意义的编辑水平，正在评估进一步优化的LNP配方以达到治疗性编辑水平 [5] - 在非人灵长类动物中首次使用LNP递送AsCas12a，验证了肝脏中高效基因编辑的概念 [5] - 在小鼠中证明上调策略，通过增加临床相关靶蛋白，显著降低未披露肝脏靶点的疾病生物标志物 [5] 2025年预期里程碑 - 到2025年年中宣布两个体内开发候选药物，一个针对造血干细胞治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血，另一个针对肝细胞用于未披露适应症 [4][12] - 展示大型动物模型中造血干细胞和肝细胞的额外体内临床前编辑数据 [12] - 到2025年底建立除造血干细胞和肝脏之外的另一种体内靶细胞类型/组织 [12] - 通过分许可基础IP继续获得收入 [4] 2025 - 2027年战略重点 - 到2026年年中提交至少一份研究性新药（IND）申请/临床试验申请（CTA），2026年下半年开始人体试验，2027年下半年启动至少一项后期临床试验 [12] - 到2026年底在至少一种适应症中实现人体体内概念验证，验证公司的体内上调策略在人体中的有效性 [12] - 到2027年宣布在造血干细胞和肝脏之外的至少一种额外组织中实现体内概念验证，展示公司专有的肝外LNP平台的“即插即用”潜力，扩大体内基因上调可治疗疾病的范围 [12] 财务状况 截至2024年12月31日，公司拥有约2.7亿美元现金、现金等价物和有价证券，预计现金可维持到2027年第二季度 [8] 会议安排 公司将于2025年1月15日上午11:15（太平洋标准时间）/下午2:15（东部标准时间）在第43届摩根大通医疗保健会议上展示相关数据和战略，网站将提供直播和约30天的存档回放 [9] 公司简介 Editas Medicine是一家开创性的基因编辑公司，专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统转化为针对严重疾病的体内药物管线，是博德研究所Cas12a专利和博德研究所与哈佛大学Cas9专利在人类药物方面的独家被许可方 [10]