文章核心观点 公司是临床阶段生物技术公司，专注释放RNA药物潜力以改善人类健康 2024年实现关键里程碑，2025年有望延续势头推进临床项目，预计2027年前资金充足 [1][11] 2024年成就 肥胖项目（WVE - 007） - 分享支持WVE - 007可用于多种治疗场景的临床前数据，单剂量INHBE siRNA在小鼠模型中减重效果与司美格鲁肽相当且无肌肉损失，作为司美格鲁肽附加疗法可使减重效果翻倍，还能防止停药后体重反弹 [2] AATD项目（WVE - 006） - 首次在人体临床证明RNA编辑，单剂量WVE - 006使平均总AAT蛋白增至10.8微摩尔，血浆中野生型M - AAT蛋白平均达6.9微摩尔，占总AAT超60% - 完成健康志愿者多剂量给药，剂量高于患者研究计划剂量 - 宣布三个GalNAc - AIMer项目，为心血管代谢疾病提供一流治疗方法 [7] DMD项目（WVE - N531） - FORWARD - 53研究中期结果显示，肌肉含量调整后肌营养不良蛋白平均表达为9.0%，肌肉递送效果一流，有多项肌肉健康改善指标，安全性和耐受性良好 [7] HD项目（WVE - 003） - SELECT - HD临床试验证明多剂量WVE - 003可实现等位基因选择性降低CSF突变亨廷顿蛋白，保留健康野生型亨廷顿蛋白，且突变亨廷顿蛋白降低与尾状核萎缩减缓有显著相关性 - 获FDA支持性初步反馈，认可评估尾状核萎缩等生物标志物作为评估HD进展终点的计划 [7][8] 2025年战略重点及预期里程碑 肥胖项目（WVE - 007） - 2025年第一季度启动INLIGHT临床试验给药，预计2025年提供概念验证临床数据，数据将涵盖安全性、耐受性和健康减重生物标志物 [7] AATD项目（WVE - 006） - 计划2025年分享RestorAATion - 2的多剂量数据和肝内及肝外RNA编辑项目新临床前数据 - 预计2026年启动包括PNPLA3、LDLR和APOB在内的更多RNA编辑项目临床开发 [7] DMD项目（WVE - N531） - FORWARD - 53试验持续进行，所有患者选择继续接受治疗 - 预计2025年第一季度提供48周数据并获得监管机构关于加速批准途径的反馈 [7] HD项目（WVE - 003） - 正在规划全球潜在注册性2/3期研究，预计2025年下半年提交新药研究申请 [13] 资金情况 - 预计现有现金及现金等价物足以支持运营至2027年，GSK合作潜在里程碑及其他付款未计入资金储备 [9] 即将到来的活动 - 公司总裁兼首席执行官Paul Bolno将于2025年1月13日在第43届摩根大通医疗保健会议上发表演讲，可通过公司网站观看直播和回放 [10] 公司简介 - 公司专注释放RNA药物潜力以改善人类健康，其RNA药物平台PRISM结合多种模式、化学创新和人类遗传学深入见解，多样化产品线涵盖多个疾病领域临床和临床前项目 [11]