文章核心观点 - 公司公布2024年四季度和全年部分产品初步净收入、2025年净产品收入指引及关键产品和管线更新 [1] 产品信息 - Onpattro和Amvuttra获批用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的多神经病 [1] - Givlaari获批用于治疗急性肝卟啉症 [2] - Oxlumo获批用于治疗1型原发性高草酸尿症以降低患者尿草酸盐水平 [2] - Amvuttra、Givlaari和Oxlumo患者需求强劲，Onpattro因患者转向Amvuttra治疗而销量下降 [2] 股价表现 - 过去一年公司股价上涨23.1%，行业下跌16% [2] 2025年财务指引 - 预计2025年Onpattro、Amvuttra、Givlaari和Oxlumo净产品收入在20.5 - 22.5亿美元，中点较2024年增长31% [3] - 预计Onpattro和Amvuttra净产品收入在16 - 17.2亿美元，中点较2024年增长36% [3] - 预计Givlaari和Oxlumo净产品收入在4.5 - 5.25亿美元，中点较2024年增长15% [4] - 若达成产品收入指引，预计2025年实现调整后营业利润盈利 [4] 2024年初步结果 - 2024年四季度Onpattro和Amvuttra初步净产品收入分别约为5600万美元和2.87亿美元，全年分别约为2.53亿美元和9.7亿美元 [5] - 2024年四季度Givlaari和Oxlumo初步净产品收入分别约为6500万美元和4400万美元，全年分别约为2.56亿美元和1.67亿美元 [6] 2025年管线目标 - 2025年11月FDA受理Amvuttra标签扩展申请，预计3月23日作出决定，不计划召开咨询委员会会议 [7] - 若获批，Amvuttra将成为美国首个治疗hATTR多神经病和ATTR心肌病的疗法，有望扩大适用患者群体并提升销量 [8] - 公司正在开发用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的mivelsiran，预计2025年下半年公布I期B部分中期数据并启动II期研究 [9] - 公司重新获得mivelsiran全球开发和商业化权利，若获批Regeneron将获得低两位数特许权使用费 [10] - 公司与罗氏合作开发用于治疗高血压的zilebesiran，预计2025年下半年公布II期KARDIA - 3研究数据并启动III期心血管结局研究 [11] 评级与股票建议 - 公司目前Zacks评级为3（持有） [12] - 生物科技板块中Puma Biotechnology评级为1（强力买入），过去60天2025年每股收益预期从52美分增至55美分，过去一年股价下跌33.1% [12] - Puma Biotechnology过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率为32.78% [13]