文章核心观点 - REGENXBIO与日本新药株式会社达成战略合作 共同开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症的RGX - 121和RGX - 111 [1] 合作协议内容 - REGENXBIO将在交易完成时获得1.1亿美元 若达成特定里程碑 最多可额外获得7亿美元 包括4000万美元潜在开发和监管里程碑款项以及6.6亿美元潜在销售里程碑款项 还将在美国和亚洲净销售额中获得两位数特许权使用费 [2] - 日本新药株式会社将在美国和亚洲商业化这两款产品 REGENXBIO将主导RGX - 121和RGX - 111未来临床开发 并保留RGX - 121优先审评券所有权利及相关收益 [3] - REGENXBIO将负责许可区域内两款产品临床和商业供应的生产 并保留在许可区域外开发和商业化这些产品的权利 [4] - 交易预计在2025年第一季度末完成 需满足惯例条件 包括获得相关监管批准 [4] 产品介绍 RGX - 121 - 是一种潜在一次性AAV疗法 用于治疗患有黏多糖贮积症II型的男孩 可在中枢神经系统细胞内提供永久分泌I2S的来源 实现中枢神经系统细胞长期交叉纠正 [5] - 已获得美国食品药品监督管理局孤儿药产品 罕见儿科疾病 快速通道和再生医学先进疗法认定 以及欧洲药品管理局先进治疗药物分类 [6] RGX - 111 - 旨在使用AAV9载体将α - L - 艾杜糖醛酸酶基因递送至中枢神经系统 可帮助预防黏多糖贮积症I型患者认知缺陷进展 2023年2月报告了I/II期试验积极中期数据 [7] - 已获得美国食品药品监督管理局孤儿药产品 罕见儿科疾病和快速通道认定 [7] 公司介绍 REGENXBIO - 是一家领先临床阶段生物技术公司 自2009年成立以来 一直致力于AAV疗法开发 推进针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法管线 [9] 日本新药株式会社 - 秉持 “帮助人们过上更健康 更幸福生活” 的经营理念 旨在通过创造独特药物为患者和家庭带来希望 [10]