公司进展 - Ocular Therapeutix在湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)和非增殖性糖尿病视网膜病变(NPDR)领域取得了显著的临床进展,计划在2025年推进AXPAXLI的临床开发 [1][2] - 公司在2025年J P Morgan医疗健康会议上展示了AXPAXLI在wet AMD和NPDR领域的注册试验进展,并计划在2025年上半年寻求FDA对NPDR临床试验设计的反馈 [1][3] - SOL-1试验(wet AMD)在2024年12月完成随机化,预计2025年第四季度公布顶线数据 [1][3] - SOL-R试验(wet AMD)截至2024年1月10日已招募311名患者,进展顺利 [1][3] 临床试验设计 - SOL-1试验是一项优效性试验,比较单次AXPAXLI注射与单次阿柏西普(2 mg)注射在初治wet AMD患者中的效果,主要终点为9个月,随访期长达两年 [3][6][7] - SOL-R试验是一项非劣效性试验,比较每6个月重复注射AXPAXLI与每8周重复注射阿柏西普(2 mg)的效果,主要终点为56周 [3][9][10] - SOL-1试验在FDA的特殊协议评估(SPA)下进行,SOL-R试验通过FDA的Type C书面回应获得一致性认可,两项试验共同支持AXPAXLI的潜在新药申请(NDA) [3][11] 产品潜力 - AXPAXLI是一种研究性生物可吸收水凝胶,结合了阿西替尼(一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂),具有抗血管生成特性,用于治疗wet AMD、糖尿病视网膜病变等视网膜疾病 [5] - HELIOS试验显示,单次AXPAXLI注射在48周内将NPDR患者的视力丧失风险降至零,所有接受AXPAXLI治疗的非中心性糖尿病黄斑水肿(non-CI-DME)患者在48周时均有改善 [2][4] - AXPAXLI有望显著减少治疗负担,提供6-12个月的持久性,可能成为wet AMD和糖尿病视网膜病变领域的突破性疗法 [2][4][12] 行业背景 - wet AMD是全球范围内导致严重不可逆视力丧失的主要原因,影响约1400万人,其中美国有165万人 [12] - 当前wet AMD治疗面临挑战,包括频繁的眼内注射、治疗相关不良事件以及高达40%的患者在一年内停止治疗 [12] - 糖尿病视网膜病变是美国工作人群中导致失明的主要原因,AXPAXLI在NPDR领域的潜力可能填补这一未满足的医疗需求 [2][4]
Ocular Therapeutix™ Shares SOL-R Enrollment Progress and Next Steps for AXPAXLI™ in NPDR
Ocular Therapeutix(OCUL) GlobeNewswire·2025-01-14 20:00