文章核心观点 公司与FDA会面后获同意审查减少NEPHRO CRRT临床研究患者数量的PAS，还同意两项拓宽研究纳入标准的变更，计划下周提交PAS以支持年底完成研究 [1][2][3] 公司信息 - 公司是专注医学监督环境创新疗法开发和商业化的专业制药公司 [4] - 公司领先候选产品Niyad™是那法莫司他冻干制剂，正作为体外循环抗凝剂进行研究，获FDA突破性设备指定地位 [4][6] - LTX - 608是那法莫司他专有制剂，可用于治疗急性呼吸窘迫综合征等多种疾病 [6] 研究相关 研究设计 - NEPHRO CRRT研究已获中央IRB批准，是前瞻性双盲试验，将在美国14家医院重症监护室开展 [7] - 研究将招募评估166名不能耐受肝素或有出血风险的肾替代治疗成年患者 [7] 研究终点 - 主要终点是前24小时使用Niyad与安慰剂的滤器后平均活化凝血时间 [7] - 关键次要终点包括滤器使用寿命、72小时滤器更换次数、72小时输血次数和前24小时透析疗效 [7] 研究调整 - FDA同意审查减少NEPHRO CRRT临床研究患者数量的PAS，PAS需30天审查，获批后才能正式修改研究方案，公司计划下周提交 [1][3] - FDA同意两项拓宽研究纳入标准的变更，允许招募连续肾替代治疗超过48小时患者及特定机构耐受肝素患者，通过五天协议修正案通知FDA，无需额外审查 [2]