文章核心观点 - 安维克斯生命科学公司宣布《阿尔茨海默病预防杂志》发表了评估口服布拉卡美辛治疗早期阿尔茨海默病的IIb/III期研究的同行评审详细结果，该药物有潜力成为早期阿尔茨海默病的新疗法 [1] 分组1：布拉卡美辛治疗早期阿尔茨海默病的研究结果 - 每日一次口服布拉卡美辛安全性良好，无相关神经影像学不良事件，在预设的主要认知终点ADAS - Cog13上，48周时布拉卡美辛组临床进展显著减缓36.3%，预设的SIGMAR1野生型基因组减缓49.8% [2] - IIb/III期试验数据表明，每日一次口服布拉卡美辛通过激活上游SIGMAR1发挥预设的临床疗效，SIGMAR1激活上游补偿过程，布拉卡美辛通过激活SIGMAR1诱导自噬，恢复细胞稳态 [3] - 布拉卡美辛在48周内有临床意义的改善，主要终点ADAS - Cog13得分大于2分，与获批疗法相比显示出更优的临床疗效数值，同时减缓早期阿尔茨海默病患者的神经退行性变 [5] 分组2：各方对研究结果的评价 - 资深作者行为神经学家Marwan Noel Sabbagh教授表示，这些数据发表在杂志上带来希望，布拉卡美辛有潜力为早期阿尔茨海默病患者带来临床改善，其口服制剂给药方便、安全性良好，是有吸引力的选择 [3] - 主要作者Stephen Macfarlane副教授称，IIb/III期研究结果对早期阿尔茨海默病患者有希望，该药物能从病理的根本层面发挥作用，给患者和护理人员带来希望和兴奋 [4] - 安维克斯研发主管Juan Carlos Lopez - Talavera博士表示，关键的安慰剂对照IIb/III期试验结果的发表有助于数据广泛传播，凸显布拉卡美辛令人印象深刻且一致的临床特征，这些数据是向欧洲药品管理局提交上市许可申请的基础 [5] - 安维克斯总裁兼首席执行官Christopher U. Missling博士称，数据的同行评审发表凸显了研究结果对科学界和关注阿尔茨海默病的人的重要性，该数据集对推进IIb/III期结果的理解至关重要 [7] 分组3：布拉卡美辛的治疗优势及潜力 - 口服布拉卡美辛可作为早期阿尔茨海默病的新疗法，可作为注射用抗β - 淀粉样蛋白药物的补充或替代 [2][6] - 布拉卡美辛安全性良好，无需常规MRI监测，其作用机制独特 [5] 分组4：阿尔茨海默病行业现状 - 据欧洲脑理事会估计，欧洲约有700万人患有阿尔茨海默病，预计到2030年将翻倍；2019年，世界卫生组织估计欧洲护理包括阿尔茨海默病在内的痴呆患者的费用达4390亿美元，人均31144美元 [9] 分组5：安维克斯生命科学公司介绍 - 安维克斯是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合征等 [1][10] - 公司的主要候选药物ANAVEX®2 - 73（布拉卡美辛）已成功完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、帕金森病痴呆的2期概念验证研究，以及成人和儿科雷特综合征患者的相关研究 [10] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在转基因小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性，在临床前试验中对线粒体功能障碍和神经炎症有有益作用 [10]