公司动态 - Acadia Pharmaceuticals已向欧洲药品管理局提交了trofinetide的上市授权申请，用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征，预计2026年第一季度在欧盟获批[1] - 如果trofinetide在欧盟获批，将成为该地区首个也是唯一一个获批的Rett综合征疗法，这也是Acadia在欧洲的首个产品监管申请[2] - trofinetide已在美国获批，商品名为Daybue，用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征，并于2023年4月在美国上市，是美国FDA批准的首个也是唯一一个用于该适应症的药物[2] - Acadia的首个药物Nuplazid已在美国获批用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想[3] 临床试验数据 - trofinetide在欧盟的上市授权申请基于III期LAVENDER研究的积极数据，该研究评估了trofinetide在187名5至20岁女性Rett综合征患者中的安全性和有效性[4] - 研究达到了两个共同主要终点，与安慰剂相比，Daybue在治疗12周时在Rett综合征行为问卷总分和临床总体印象-改善量表评分方面显示出统计学显著改善[5] - 研究的关键次要终点，即从基线到第12周在沟通和象征性行为量表发展概况婴儿-幼儿检查表-社会复合评分的变化，与安慰剂相比也具有统计学显著性[6][7] 公司未来计划 - 公司预计到2025年Nuplazid和Daybue的合并净销售额将超过10亿美元[8] - 公司正在评估其管线候选药物ACP-101，用于治疗Prader-Willi综合征的III期COMPASS PWS研究，预计2025年第四季度完成最后一名患者的入组，2026年上半年公布顶线数据[8] - 公司正在开发另一个管线候选药物ACP-204，用于治疗阿尔茨海默病精神病的II期RADIANT研究，预计2026年第四季度完成最后一名患者的入组，2026年年中公布顶线数据[9] - 公司计划在2025年第三季度启动ACP-204用于第二个适应症——路易体痴呆的II期研究[9] 行业对比 - 过去一年，Acadia的股价下跌了41.6%，而行业整体下跌了14.8%[3] - 生物技术行业中表现较好的股票包括Voyager Therapeutics、CytomX Therapeutics和Castle Biosciences，它们目前的Zacks排名均为1（强力买入）[10] - 过去60天，Voyager Therapeutics的2025年每股亏损预估从1.72美元收窄至1.48美元，过去一年股价下跌33%[11] - 过去60天，CytomX Therapeutics的2025年每股亏损预估从46美分收窄至35美分，过去一年股价下跌49.5%[11] - 过去60天，Castle Biosciences的2025年每股亏损预估从1.88美元收窄至1.84美元，过去一年股价上涨31.5%[12]