公司动态 - Scholar Rock Holding Corporation 总裁兼首席执行官 Jay Backstrom 在 J P Morgan 医疗健康会议上介绍了公司情况 [1] - 公司计划在 2025 年第一季度提交 apitegromab 在美国和欧洲的营销申请 目标是在 2025 年第四季度在美国推出 随后在欧洲推出 [7] - 公司预计在 2025 年中期启动针对 2 岁以下患者的 phase 2 OPAL 试验 以了解药物行为并指导剂量 [7] 产品研发 - 讨论主要集中在 apitegromab 用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的情况 包括其获批后的标签 [1] - 即将公布的 phase 2 EMBRAZE 试验结果 评估 apitegromab 与 tirzepatide 或 semaglutide 联合用于超重或肥胖成人 数据预计在 2025 年第二季度公布 [3] - phase 3 SAPPHIRE 试验的详细结果 涉及接受 Spinraza（nusinersen）或 Evrysdi（risdiplam）治疗的非行走型 2/3 型 SMA 患者 预计在 2025 年医学会议上公布 [7] 市场前景 - 讨论了 SMA 的患病率 潜在市场以及影响其采用的因素 [1] - 公司估计当前 SMA 市场规模约为 45 亿美元 主要在 2-21 岁年龄组 预计 apitegromab 的全球收入将超过 20 亿美元 高于之前估计的 10 亿美元 这得益于强劲的数据和有利的竞争格局 [7] 股价表现 - SRRK 股票在周三最后检查时上涨 4 89% 至 43 56 美元 [5] 分析师观点 - JP Morgan 对 Scholar Rock 保持积极态度（增持评级） 最近的 SAPPHIRE 试验结果为 apitegromab 在 SMA 领域释放了强劲的增长潜力 公司可能在 2025 年进入商业阶段 分析师预计产品推出将强劲 [4] - 分析师认为 如果心脏代谢数据呈现积极结果 股票还有进一步增值的潜力 初步数据预计在 2025 年第二季度公布 [4]