文章核心观点 Incyte和Syndax宣布FDA批准Niktimvo用于治疗慢性移植物抗宿主病，预计2月初在美国上市，该药物有积极疗效但也存在不良反应，公司将支持患者用药并进行商业化推广 [1][2][3] 产品信息 - Niktimvo是首个且唯一获批的靶向CSF - 1R治疗慢性GVHD的药物，可减少炎症和纤维化驱动因素 [1] - 剂型为9 mg和22 mg小瓶，适用于至少两种全身治疗失败、体重至少40 kg的成人和儿科慢性GVHD患者 [1][5] - 批准剂量为每两周静脉输注0.3 mg/kg，最大剂量35 mg [5] 获批依据 - 基于全球AGAVE - 201试验积极数据，该数据于2024年9月发表在《新英格兰医学杂志》 [2] - 试验中每两周接受0.3 mg/kg治疗的患者中，75%在治疗六个月时达到缓解 [2] 不良反应 - 严重不良反应发生率44%，包括感染、病毒感染、呼吸衰竭等 [3][19] - 常见不良反应（≥15%）包括AST升高、感染、ALT升高等 [4][20] - 临床相关不良反应（<10%）包括免疫原性相关不良反应等 [21] 上市计划 - 预计2月初在美国可订购 [1] - 美国由Incyte和Syndax共同商业化，Incyte拥有美国以外独家商业化权利 [8] 患者支持 - 美国符合条件患者可通过IncyteCARES获得个性化支持，包括经济援助、教育和资源 [6] 指南推荐 - 2024年8月30日，Niktimvo被纳入NCCN肿瘤临床实践指南，作为治疗慢性GVHD的2A类推荐 [7] 研究进展 - 正在进行慢性GVHD一线联合试验，以及特发性肺纤维化2期试验 [14] 公司信息 - Incyte是全球生物制药公司，有一流药物组合和强大产品线 [27] - Syndax是商业阶段生物制药公司，开发癌症疗法创新产品线 [29]