文章核心观点 - 阿卡迪亚制药公司向欧洲药品管理局提交曲非奈肽治疗雷特综合征的上市许可申请，若获批将成该地区首个且唯一获批疗法，公司还有其他管线目标，同时介绍了部分生物技术股情况 [1][2][8] 曲非奈肽欧盟申请情况 - 公司已向欧洲药品管理局提交曲非奈肽治疗成人及2岁以上儿科雷特综合征患者的上市许可申请，预计2026年第一季度获批 [1] - 若在欧盟获批，曲非奈肽将成该地区首个且唯一获批的雷特综合征疗法，这也是公司在欧洲的首个产品监管申报 [2] - 曲非奈肽已在美国以商品名Daybue获批用于治疗成人及2岁以上儿科雷特综合征患者，于2023年4月在美国上市，是FDA批准用于该适应症的首个且唯一药物 [2] 股价表现 - 过去一年，阿卡迪亚股价暴跌41.6%，而行业跌幅为14.8% [3] 欧盟申请依据 - 曲非奈肽在欧盟的上市许可申请基于III期薰衣草研究的积极数据，该研究评估了187名5至20岁女性雷特综合征患者使用曲非奈肽与安慰剂治疗的安全性和有效性 [4] - 研究达到两个共同主要终点，与安慰剂相比，Daybue治疗在第12周时雷特综合征行为问卷总分和临床总体印象改善量表评分较基线有统计学显著改善 [5] - 研究的关键次要终点，即从基线到第12周沟通和象征行为量表发展概况婴幼儿检查表 - 社交综合评分的变化，与安慰剂相比也具有统计学显著性 [6] 2025 - 2026年其他管线目标 - 公司首款药物Nuplazid已在美国获批用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想，预计2025年Nuplazid和Daybue的合并净销售额将超过10亿美元 [8] - 公司正在III期COMPASS PWS研究中评估管线候选药物ACP - 101治疗普拉德 - 威利综合征，预计2025年第四季度完成最后一名患者入组，2026年上半年获得顶线数据 [9] - 公司正在II期RADIANT研究中开发另一管线候选药物ACP - 204治疗阿尔茨海默病精神病，预计2026年第一季度完成最后一名患者入组，2026年年中获得顶线数据，还计划在2025年第三季度启动ACP - 204用于第二种适应症路易体痴呆的II期研究 [10] 公司评级及相关股票 - 阿卡迪亚目前的Zacks评级为3（持有） [11] - 生物技术领域一些评级较好的股票有Voyager Therapeutics、CytomX Therapeutics和Castle Biosciences，目前Zacks评级均为1（强力买入） [11] - 过去60天，Voyager Therapeutics 2025年每股亏损预估从1.72美元收窄至1.48美元，过去一年股价暴跌33%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为120.87% [12] - 过去60天，CytomX Therapeutics 2025年每股亏损预估从46美分收窄至35美分，过去一年股价暴跌49.5%，过去四个季度盈利两次超预期，两次未达预期，平均惊喜率为115.70% [12][13] - 过去60天，Castle Biosciences 2025年每股亏损预估从1.88美元收窄至1.84美元，过去一年股价飙升31.5%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [13]